Pemazyre培美替尼(pemigatinib)是成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的抑制剂，最近被批准用于治疗胆管癌。培美替尼(培米替尼，pemigatinib)单一疗法在晚期实体瘤患者中的药代动力学和药效学特征，并将13.5 mg每日一次作为进一步研究的推荐剂量。

　　培美替尼(培米替尼，pemigatinib)在加拿大、欧洲、日本和美国被批准用于治疗患有先前治疗的、不可切除的、局部晚期或转移性胆管癌且伴有FGFR2融合或其他重排的成年患者。这些批准是基于注册II期、FIGHT-202研究的有效性和安全性结果，该研究对先前治疗的、不可切除的、局部晚期或转移性胆管癌患者进行，无论是否有FGF/FGFR改变。

　　FIGHT-202的启动是由FIGHT-101令人鼓舞的安全性和有效性结果促成的，这是一项I/II期pemigatinib在难治性晚期恶性肿瘤患者中的剂量递增/剂量扩展研究。加入FIGHT-101剂量扩展队列的一个关键要求是存在肿瘤相关的FGF/FGFR改变。派米加替尼单药治疗队列的患者登记已完成，研究小组在《肿瘤学年鉴》中报告了接受派米加替尼单药治疗患者的FIGHT-101的最终结果，包括安全性和耐受性、派米加替尼的药代动力学和药效学特征，以及两者之间的关系多发性恶性肿瘤疗效结果与FGF/FGFR改变状态之间的关系。

　　第1部分，剂量递增(3+3设计)中纳入了符合条件的、未经分子筛选的晚期恶性肿瘤患者，以确定最大耐受剂量(MTD)。第2部分(剂量扩展)评估了在FGF/FGFR活性相关或相关的肿瘤中推荐的II期剂量(RP2D)。

　　总共包括128名患者，其中70名患者接受每天一次1-20 mg的培美替尼间歇性(两周服用/一周休息)，58名患者连续服用。没有报告剂量限制性毒性。≥4 mg的剂量具有药理活性;未达到MTD，RP2D被确定为13.5 mg，每天一次。

　　最常见的治疗中出现的不良事件(TEAE)是高磷血症(75.0%，≥3级占2.3%);最常见的≥3级TEAE是疲劳(10.2%)。66名患者(51.6%)、14名患者(10.9%)和13名患者(10.2%)分别发生了剂量中断、剂量减少和TEAE相关治疗中断。

　　总体而言，实现了12次部分缓解，最常见于5例胆管癌，以及广泛的肿瘤，包括头颈部、胰腺癌、胆囊癌、子宫癌、尿路上皮癌、复发性毛细胞星形细胞瘤和非小细胞肺癌(每箱1箱)。中位缓解持续时间为7.3个月(95%置信区间[CI]3.3-14.5)。FGFR融合/重排患者的总体反应率最高(25.0%;95%CI 8.7-49.1)，其次是FGFR突变患者(23.1%;95%CI 5.0-53.8)。

　　研究小组得出结论，培美替尼(培米替尼，pemigatinib)与可控的安全性、药效学和临床活性相关，在肿瘤中观察到反应并由FGFR融合/重排和突变驱动。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)获批治疗罕见血癌疗效显著？

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