近年来，生物靶向治疗已成为甲状腺髓样癌治疗领域的研究热点，这为中晚期甲状腺髓样癌的患者带来了希望。目前，甲状腺髓样癌分子靶向治疗主要针对的靶点是RET和血管生长因子受体（VEGFR）。
RET原癌基因编码一组属于酪氨酸激酶受体超家族的跨膜蛋白即RET蛋白，其突变与多种疾病的发生密切相关，包括甲状腺髓样癌、甲状腺乳头状癌等，其不同的突变类型可导致肿瘤侵袭能力的不同。
RET原癌基因的突变是甲状腺髓样癌发生的主要分子病因学基础，约95%的遗传型甲状腺髓样癌和80%以上的散发型甲状腺髓样癌存在RET基因突变。
一项双盲，安慰剂作对照研究，将无法切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者，随机分配至凡德他尼组（每天口服300mg,N=231）与安慰剂组（N = 100）。
实验人群58％为男性，94％为白人，中位年龄为50岁。此项实验的主要目的是，证明与安慰剂相比，凡德他尼能改善PFS（无进展生存率）。其他研究终点包括OS（总生存率）和ORR（总客观缓解率）。
PFS实验分析结果显示，随机接受凡德他尼治疗的患者，其PFS在统计学上显著改善（HR=0.35，95%可信区间，CI=0.24-0.53，P<0.0001）。两组的中位PFS为：22.6个月 VS 16.4个月。两组的ORR为44%，而随机接受安慰剂治疗的患者ORR为1%。
不良反应
在凡德他尼治疗的患者中，最常报告（＞20%）的不良药物反应有：腹泻/结肠炎，皮疹，痤疮样皮炎，高血压，恶心， 头痛，上呼吸道感染，食欲减退和腹痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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