艾伏尼布（商品名拓舒沃），是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的强效口服靶向抑制剂。2022年2月9日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准同类首创药物艾伏尼布的新药上市申请。该药是中国首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
艾伏尼布是一种以突变型IDH1为靶点的小分子抑制剂，通过抑制突变型IDH1，降低IDH1突变肿瘤模型中2-羟基戊二酸（2-HG）水平，使DNA和组蛋白甲基化恢复正常，解除因IDH1突变引起的成髓细胞分化阻断，促进成髓细胞分化为成熟的血细胞。
3期随机临床ClarIDHy试验显示，异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变是部分肝内胆管癌患者的主要发病机制之一；该研究旨在评估艾伏尼布（IDH1抑制剂）在IDH1突变的肝内胆管细胞癌患者中的疗效和安全性；
该研究共纳入187例患者，随机分配至艾伏尼布组（n=126）和安慰剂组（n=61）；艾伏尼布组和安慰剂组的中位OS分别为10.3个月和5.1个月，一年生存率分别为43%和36%；两组中最常见的≥3级治疗相关不良事件是腹水，3例患者报告了与艾伏尼布相关的严重不良事件。
该研究表明，艾伏尼布可延长IDH1突变肝内胆管细胞癌患者的总生存期，并且耐受性良好，期待在未来的临床试验中能够进一步扩大艾伏尼布的适应症造福更多的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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