急性髓系白血病（AML）是一种以骨髓中骨髓造血祖细胞克隆增殖失控为特征的血液系统癌症。标准治疗方案以化疗为主，但目前临床上还存在许多治疗难题，比如AML患者易发生耐药复发、预后差等特点。据不完全统计，急性髓系白血病65岁以上患者的5年生存率＜10%。故临床上对于AML患者的治疗更具挑战性，亟待新的治疗方法，以提高患者的生存率，改善患者的生活质量。

　　IDH2突变抑制剂有恩西地平（AG-221），中文名叫恩西地平(CSN17069)，于2017年8月上市，用于治疗携带IDH2突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病。

　　恩西地平是异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）酶的小分子抑制剂，在体外以大约比野生型酶低40倍的浓度靶向突变IDH2变体R140Q、R172S和R172K。恩西地平对突变IDH2酶的抑制导致IDH2突变AML小鼠异种移植模型中2-羟基戊二酸（2-HG）水平降低，并在体外和体内诱导髓样分化。在IDH2突变的AML患者的血液样本中，恩西地平降低了2-HG水平，减少了blast计数，并增加了成熟髓样细胞的百分比。

　　恩西地平的推荐剂量为100 mg，每日口服一次，空腹或随餐服下，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，至少治疗6个月。

　　整片吞下恩西地平药片，不要咀嚼或掰开药片。每天同一时间服用一次恩西地平。如果在服用一剂恩西地平后错过了一剂恩西地平或产生呕吐反应，请在当天尽快服用一剂恩西地平。然后在第二天计划时间内服用下一剂。不可为了补漏服的量而同时服用两剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  恩西地平  https://www.kangbixing.com/bxyw/exdp/