药明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals公司公布，其抗癌药物依维替尼（ivosidenib）的一项全球临床3期试验达到主要终点。携带易感柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变的胆管癌患者经化疗后采用Tibosovo治疗，无进展生存期相比安慰剂组有显著改善。安全性与过去已发表数据保持一致。
胆管癌是一种较少见的恶性肿瘤，根据发生部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌。现有的局部治疗选择包括手术、放疗及其他消融疗法，尚无批准的全身治疗手段。对于进展期胆管癌来说，化疗选择有限，分子靶向治疗令人期待。
依维替尼靶向突变的IDH1。IDH1和IDH2是代谢酶， 正常情况下帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当发生突变时，IDH导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，促进细胞迅速增殖。IDH突变常见于包括急性骨髓性白血病（AML）、胆管癌在内的多种血液癌和实体瘤。肝内胆管癌的病例中有近1/5患者携带IDH1基因突变。
名为ClarIDHy的临床3期试验招募了既往接受过1~2次治疗、处于晚期并经检测携带IDH1基因突变的胆管癌患者。截至2019年1月31日，共185名患者被随机分组接受口服依维替尼或安慰剂治疗。主要终点是由独立的放射学审查评估的无进展生存期，次要终点包括研究者评估的无进展生存期、安全性和耐受性、总缓解率、总生存率、反应持续时间、药代动力学/药效学、生活质量评估等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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