莫博替尼是一种新型、高选择性靶向于EGFR和人表皮生长因子受体2(HER2)20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。莫博替尼于2019年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定；2020年4月，获得FDA的突破性治疗认定。
此次莫博替尼 (TAK-788)的优先审批是基于一项国际多中心1/2期临床研究结果，该研究旨在评估莫博替尼 (TAK-788)治疗包括EGFR 20号外显子插入突变在内的非小细胞肺癌患者的效果和安全性。
2019年ASCO（美国临床肿瘤学会）中，由麻省总医院等权威医院在内的EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌患者使用莫博替尼 (TAK-788)的研究结果。结果显示，总体有效率为43%，其中脑转移患者有效率为25%，无脑转移为56%。总体疾病控制率为86%，脑转移患者疾病控制率为67%，无脑转移达到100%。2020年美国癌症研究协会（AACR）虚拟年会公布的临床数据显示，莫博替尼 (TAK-788)的总体有效率达到43%，疾病控制率达到86%；中位无进展生存期为7.3个月；有脑转移患者的有效率为25%，疾病控制率为67%；无脑转移患者有效率为56%，疾病控制率达到100%。
根据2021年发表的最新数据显示，莫博替尼 (TAK-788)在既往接受过含铂化疗的EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者中显现出良好的效果，缓解持续时间长达17.5个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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