2020年10月FDA批准维奈托克（venetoclax）与阿扎胞苷、地西他滨或小剂量阿糖胞苷（LDAC）联合用于治疗75岁或以上成年人或患有合并症而不能使用强化诱导化疗的成人新诊断的急性髓性白血病（AML）。

　　此次获批主要基于VIALE-A和VIALE-C两项III期研究的结果。

　　2020年8月发表在《新英格兰医学杂志》上的VIALE-A研究结果显示，维奈托克加阿扎胞苷与单独使用阿扎胞苷相比，可显著降低34%的死亡风险（总生存期；OS）（中位OS=14.7个月vs.9.6个月；HR=0.66；95%CI：0.52-0.85；P<0.001）。接受维奈托克加阿扎胞苷治疗的人群完全缓解（CR）率显著较高，为37%（95%CI：31-43），而单用阿扎胞苷治疗的人群为18%（95%CI：12-25）（P<0.001）。维奈托克加阿扎胞苷联合用药还可使CR和CR与部分血液学恢复（CR+CRh）的比率更高，联合用药显示CR+CRh为65%，而单用阿扎胞苷为23%（p<0.001）。

　　美国国家综合癌症网络（NCCN）指南最近推荐维奈托克加阿扎胞苷作为1类首选AML治疗方案，用于不符合强化化疗条件的患者。

　　在83%的维奈托克加阿扎胞苷治疗者中，最常见的严重不良反应（≥5%）报告为白细胞计数低，伴发热（30%）、肺炎（22%）、血液感染（不包括真菌性；19%）和出血（6%）。

　　对于VIALE-C研究，批准的依据是CR的比率和持续时间。使用维奈托克加LDAC治疗的人中，27%（95%CI：20-35）的人取得了CR（中位CR持续时间（DOCR）=11.1个月），而单独使用LDAC治疗的人中，7.4%（95%CI：2.4-16）的人取得了CR（中位DOCR=8.3个月）。维奈托克加LDAC治疗者的中位OS为7.2个月，而单用LDAC治疗者的中位OS为4.1个月（HR=0.75；95%CI：0.52-1.07；P=0.114）。这些OS结果没有统计学意义。最常见的严重不良反应(≥10%)，在65%接受维奈托克加LDAC治疗的人中报告为肺炎(17%)、低白细胞计数伴发热(16%)和血液感染(不包括真菌；12%)。

　　VIALE-A研究的结果加强了维奈托克加阿扎胞苷对新诊断AML患者的临床意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：血液肿瘤“万金油”维奈托克(VENETOCLAX)的推荐剂量是多少？

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