近日，美国FDA已授予施维雅（ServierPharmaceuticals）的IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib)优先审评资格，将审评时间从10个月加速到6个月，上市在即。依维替尼是治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的经治胆管癌患者的潜在疗法，目前已经在肝胆肿瘤NCCN 2021版指南中获得推荐，上市将成为继FGFR2抑制剂Pemigatinib后的又一款胆管癌靶向药物。依维替尼目前已在美国获准用于治疗IDH1突变复发或难治性急性髓细胞性白血病（AML）的成年人。
异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变发生在约13％的肝内胆管癌患者中，临床预后较差。2020年发表在THE LANCET Oncology的ClarIDHy国际Ⅲ期研究揭示了依维替尼的临床试验数据，该研究目的是评估依维替尼（AG-120）在先前治疗过的IDH1突变胆管癌患者中的疗效和安全性。
这项多中心，随机，双盲，安慰剂对照的Ⅲ期研究共纳入230例患者，有185例患者被随机分配为依维替尼组和安慰剂组，结果显示，与安慰剂组相比，依维替尼治疗组达到无进展生存期（PFS）显著改善（中卫2.7个月VS 1.4个月），将患者疾病进展或死亡风险降低63%。此外，依维替尼也改善了患者的总生存期（OS）。依维替尼治疗组mOS为10.3个月，安慰剂组mOS为7.5个月。6个月OS率分别为67％ vs 59％；1年OS率分别为48％ vs 38％。依维替尼耐受性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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