阿维普替尼于2020年1月获得美国FDA批准，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。阿维普替尼是被批准用于GIST的精准疗法，也是第一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。

　　阿维普替尼的活性药物成分为阿维普替尼，可选择性和强效地抑制KIT和PDGFRA突变激酶。该药是一种I型抑制剂，旨在靶向活性激酶构象；所有致癌激酶都通过这种构象进行信号传导。阿维普替尼已被证实对GIST相关的KIT和PDGFRA突变具有广泛的抑制作用，包括针对与当前批准疗法耐药相关的激活loop突变的强劲活性。

　　Blueprint Medicines公布了III期VOYAGER试验的顶线结果。该试验比较了阿维普替尼与瑞戈非尼（regorafenib）治疗三线或四线GIST的疗效和安全性。结果显示，研究没有达到无进展生存期（PFS）主要终点：阿维普替尼治疗组中位PFS为4.2个月、瑞戈非尼组为5.6个月。阿维普替尼治疗组的总缓解率（ORR）为17%、瑞戈非尼组为7%。研究中，阿维普替尼耐受性良好，没有发现新的安全信号。

　　在公布上述顶线结果的同时，Blueprint Medicines宣布，除了携带PDGFRA第18号外显子突变的GIST之外，计划停止进一步开发阿维普替尼用于其他GIST适应症。

　　除了GIST，Blueprint Medicines也正在开发阿维普替尼用于晚期SM、惰性和冒烟型SM的治疗。之前，美国FDA已授予阿维普替尼治疗2种适应症的突破性药物资格：（1）治疗携带PDGFRαD842V突变的不可切除性和转移性GIST；（2）治疗晚期SM，包括侵袭性SM（ASM）、伴有相关血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）等亚型。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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