根据第30届欧洲癌症研究和治疗组织，NCI和美国癌症研究协会主办的分子靶点和癌症治疗研讨会（ORTC-NCI-AACR）会上公布的一项II期数据，达拉非尼（Tafinlar）和曲美替尼（Mekinist）的组合在消化道罕见，无法治愈的癌症患者中显示出令人鼓舞的反应。

　　对于晚期胆道癌和小肠腺癌这两种癌症，几乎没有有效的治疗方法，并且长期存活率很差，特别是胆道癌的患者。联合应用达拉非尼（Tafinlar）加曲美替尼（Mekinist），显著缩小了患者的肿瘤。

　　试验中的36名患者均发生特定基因突变--BRAF V600E。该试验的主要研究人员之一，加州大学洛杉矶分校胃肠道肿瘤学专家Zev Wainberg教授表示，这种突变大约存在于15％的胆管癌和小肠腺癌中。在单臂研究中，36名患有胆道癌（BTC）和小肠腺癌（ASI）的患者接受了该组合治疗。患者每日两次口服达拉非尼150mg，2mg曲美替尼。所有患者都携带BRAF V600E突变，并且均为晚期或转移性疾病，经过多次治疗失败。

　　结果显示：当用BRAF / MEK抑制剂组合治疗时肿瘤缩小。到2018年11月，BTC患者中有6例仍然在接受治疗，进展的中位时间为7.2个月，一些患者病情稳定超过1年。Wainberg说，中位总生存期（OS）为11.3个月，部分患者活了2年以上。

　　BTC和ASI很少见，每100,000人约有1至2人。这些疾病在其早期阶段很难被发现，因此在诊断患者时癌症很可能已经发生转移。Wainberg说，预后很差，生存结果不到5年。这些令人兴奋的数据为BRAF突变患者提供了一种潜在的新治疗方案。”

　　目前，胆道癌的一线治疗是顺铂和吉西他滨的化疗组合。而对于初次治疗后的进展的患者则没有好的治疗方案，大部分二线疗法地表示几乎没有任何疗效。这项名为ROAR的国际2期试验并未专注于特定的癌症类型。Wainberg博士解释说，相反，它是“篮子试验”，包括九种罕见的肿瘤类型，其中所有患者具有相同的BRAF分子改变。患有晚期或转移性胆道癌的患者，例如那些参加试验的患者，通常预计会存活几个月。但试验中的患者中位数为12个月。他报告说，试验中患者最常见的副作用是疲劳，低度发烧和血细胞计数变化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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