美国FDA批准了厄达替尼用于携带特定成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因突变的局部晚期或转移性膀胱癌（bladder cancer）患者，具体为：携带易感FGFR3或FGFR2基因突变、并且接受至少一种含铂化疗期间或之后（包括新辅助或辅助含铂化疗12个月内）病情进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者。厄达替尼是目前美国FDA批准的第一种转移性膀胱癌的靶向药物。

　　厄达替尼的批准是基于一项II期临床研究（BLC2001）。在该项研究中，厄达替尼被用于FGFR3或FGFR2突变型局部晚期或转移性膀胱癌患者，客观缓解率（ORR）为32.2%，包括了2.3%的CRR和29.9%的PRR.应答者中包括以前对抗PD-1/PD-L1治疗没有应答的患者。

　　这项开放、单臂、多中心的BLC2001试验（NCT02365597）纳入了87例转移性或不可切除性尿路上皮癌伴FGFR基因组突变的患者。这些患者存在至少以下一种基因突变：FGFR3基因突变（R248C,S249C,G370C,Y373C）或FGER基因融合（FGFR3-TACC3，FGFR3-BAIAP2L1，FGFR2-BICC1，FGFR2-CASP7）。并且，所有患者在加入研究前进行了一周期以上的化疗或化疗后病情进展。患者中位年龄为67岁（36-87岁）。92%的患者的ECOG评分为0或1，66%的患者有内脏转移。既往治疗中，24%的患者接受了抗-PD-1/PD-L1治疗；几乎所有（97%）的患者都曾接受过顺铂或卡铂治疗，其中10%的患者同时接受过顺铂和卡铂为基础的治疗；有3例患者仅接受了含铂的新辅助治疗或辅助治疗后病情进展。

　　厄达替尼的起始剂量为8mg/天。在14和17天之间，监测患者血清磷酸盐浓度，浓度低于5.5mg/dL的患者增加计量到9mg/天，有41%的患者出现了这种情况。患者持续接受治疗，直到出现不可耐受的毒性或疾病进展。

　　中位缓解持续时间为5.4个月（95%CI,4.2-6.9个月）。在64例FGFR3点突变患者中，ORR为40.6%（95%CI,28.6%-52.7%），在18例FGFR3融合突变患者中，ORR为11.1%（95%CI,0-25.6%）。在6例FGFR2融合突变患者中，没有可证实的治疗缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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