依库珠单抗是一款“first-in-class”C5补体抑制剂，该抗体对C5有高度亲和力，抑制末端补体蛋白C5。目前，依库珠单抗已在美国、欧盟、日本等市场获批用于治疗：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、AchR抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）成人患者，抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者4项适应症。
一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照研究（TRIUMPH研究）和另一项为期52周的单臂研究（SHEPHERD研究）评估了依库珠单抗在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。
在TRIUMPH试验中，与安慰剂组患者相比，接受依库珠单抗治疗患者的溶血显著减少（p<0.001），贫血改善，表现为血红蛋白稳定的患者增加和红细胞输注需求的减少。在试验前按RBC输注分层的三个亚组（4-14个单位；15-25个单位；>25个单位）中均可观察到此效果。依库珠单抗治疗3周之后，患者报告的疲劳缓解且健康相关的生活质量得到改善。
在SHEPHERD研究中，既往24个月内输血至少1次且血小板计数≥30,000/ml的患者接受了52周的依库珠单抗治疗。整个治疗期内可见血管内溶血持续减少（通过血清LDH水平测定），从而使得避免输血的情况增多，RBC输注的需求减少，患者疲劳减轻。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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