2018年11月26日，美国食品和药物管理局FDA加速批准由Bayer和Loxo Oncology共同开发的泛肿瘤组织靶向抗癌药VITRAKVI（商品名larotrectinib拉罗替尼）上市，用于治疗携带 NTRK 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。这些患者具有神经营养性受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合而没有已知的获得性阻力突变，既可以是转移性的，也可能是手术切除可能导致严重的并发症，并且没有令人满意的替代治疗方法，或者治疗后癌症仍然发展。

　　larotrectinib拉罗替尼的临床疗效表现在三个临床试验中。其中包括55名儿童和成年患者的实体瘤有一个确定的NTRK基因融合，无阻力突变和转移性人或在手术切除是可能导致严重的发病率进行了研究。这些患者没有令人满意的替代治疗方法或治疗后癌症仍然发展。

　　larotrectinib拉罗替尼被批准基于来自三个多中心临床试验的数据：LOXO-TRK-14001（NCT02122913），SCOUT（NCT02637687）和NAVIGATE（NCT02576431）。使用下一代测序（NGS）或荧光原位杂交（FISH）技术方法在当地实验室中前瞻性地鉴定阳性NTRK基因融合状态。在三名患有婴儿纤维肉瘤的儿科患者中推断出NTRK基因融合，其具有通过FISH记录的ETV6易位。主要疗效结果指标是总体反应率（ORR）和反应持续时间，由盲法独立审查委员会根据RECIST 1.1确定。

　　在前55名患有不可切除或转移性实体肿瘤的患者中评估功效，所述实体肿瘤具有在三个试验中登记的NTRK基因融合体。如果可行的话，所有患者在全身性疾病治疗后都在继续恶化，或者需要手术治疗局部晚期疾病的显著的发病率。12名患者不到18岁。共有12种癌症类型，最常见的是唾液腺肿瘤（22％），软组织肉瘤（20％），婴儿纤维肉瘤（13％）和甲状腺癌（9％）。

　　在不同类型的实体肿瘤中，拉罗替尼展示出了75%的总体反应率。分析结果显示，这种响应是持久的，73%的响应持续了至少6个月，39%持续了一年或以上时间。对拉罗替尼作出响应，携带NTRK基因融合的肿瘤类型实例包括软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿型纤维肉瘤、甲状腺癌以及肺癌。

　　在三项临床试验中招募的176名患者（包括44名儿科患者）评估了laotrectinib的安全性。Vitrakvi（Larotrectinib拉罗替尼）最常见的不良反应包括疲劳，恶心，咳嗽，便秘，腹泻，头晕，呕吐以及肝脏中AST和ALT酶血液水平升高。建议医务人员在治疗的第一个月内每两周监测患者的ALT和AST肝脏检查，然后按月和临床指示进行监测。孕妇或哺乳期妇女不应服用Vitrakvi,因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。患者应报告神经系统反应的迹象，如头晕。

　　对于儿科患者，推荐的拉罗替尼剂量为成人每日口服100毫克，每日口服100毫克/平方米（每剂最多100毫克）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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