转移性膀胱癌的治疗选择非常有限，厄达替尼的获批能让更多的膀胱癌患者获益，厄达替尼用于治疗携带FGFR2/3突变或融合，在铂类化疗期间或化疗后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。厄达替尼能够让携带了任意一种FGFR基因的突变的晚期膀胱癌患者获益。

　　研究BLC2001 (NCT02365597)是一项多中心、开放标签、单臂研究，以评估厄达替尼的疗效。

　　试验入组了87名局部晚期或转移性膀胱癌患者，这些患者至少在一次化疗中或化疗后有疾病进展并且具有特定FGFR3基因突变（R248C、S249C、G370C、Y373C）或FGFR基因融合（FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7）。患者接受厄达替尼的初始剂量为8mg,每日一次；在第14天和第17天之间，41％血清磷酸盐水平低于5.5mg/dL的患者目标剂量增加至每日9mg.使用厄达替尼直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。本次试验主要观察指标为客观反应率（ORR）和持续反应时间（DOR）。试验结果表明，所有患者的ORR为32.2%，CR为2.3%，PR为29.9%，中位DOR为5.4个月。

　　专家组展开临床试验将比较厄达替尼、标准化疗、以及检查点抑制剂派姆单抗(Keytruda)对FGFR突变的晚期膀胱癌患者的疗效。

　　临床试验结果：大约20%的膀胱转移性尿路上皮癌患者和35%的肾盂和输尿管转移性尿路上皮癌患者被检测到FGFR基因突变。批准厄达替尼的同时，FDA还批准了一种辅助诊断检测，可用于帮助识别FGFR突变阳性的患者。在参与试验的99名患者中，87名患者曾接受过化疗，其中43%的患者曾接受过至少两个疗程的化疗。近80%的患者发生了远处淋巴结转移。“总体而言，这类患者的预后通常较差。”Siefker-Radtke博士表示。对此，未参与试验的NCI癌症研究中心Andrea Apolo博士指出，“40％的反应率确实非常成功”。“对于一些膀胱癌患者来说，厄达替尼是一种重要的新药”。

　　试验中，疾病进展前的中位时间（无进展生存期）为5.5个月，中位总体生存期为13.8个月。最常见的治疗相关副作用包括口腔粘膜炎症或刺激、指甲变化和手足综合征。此外，Siefker-Radtke博士介绍，厄达替尼也可能导致眼部疾病，从而出现视野改变，但这都是可以治疗的。临床试验中，46%的患者出现了副作用，调整治疗剂量后大体缓解。13%的患者因副作用而停止治疗。厄达替尼最常见的实验室异常数据有：血小板减少（19%）、肌酐增加（52%）、中性粒细胞减少（10%）、碱性磷酸酶增加（41%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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