厄达替尼（erdafitinib，BALVERSA）是一种口服的选择性泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂，先前被FDA加速批准用于治疗携带有FGFR3或FGFR2突变的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者，包括新辅助或辅助铂化疗12个月内的患者。2022年1月26日，《OncLive》报告了一项II期BLC2001试验（NCT02365597）的长期数据，主要评估了FGFR抑制剂厄达替尼二线治疗具有FGFR改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者的临床疗效和安全性。

　　在该试验中，共纳入了101例患者，中位年龄为67岁，50%的患者ECOG评分为0。此外，88%的患者在化疗后进展或复发，24%的患者之前接受了免疫治疗。10%的患者没有接受任何先前的治疗线，48%接受了1个先前的治疗线，28%接受了2个先前的治疗线，15%接受了3个或更多先前的治疗线。

　　77%的患者有内脏转移，75%的患者原发肿瘤位于下呼吸道。69%的患者存在未融合的FGFR突变，25%的患者存在未融合的FGFR融合，6%的患者同时存在FGFR突变和融合。

　　试验的主要终点是确定接受选定剂量方案的患者的客观缓解率（ORR）；次要终点包括无进展生存期（PFS）、反应缓解时间（DOR）、总生存期（OS）、安全性、生物标志物特异性FGFR易位与突变亚组的缓解率以及药代动力学。

　　试验结果显示，中位随访时间为24.0个月，中位治疗时间为5.4个月，使用厄达替尼方案治疗的患者客观缓解率（ORR）达到了40%。这些发现被证明与试验初步分析时报告的ORR一致。在40例有反应的患者中，36%的患者获得部分缓解（PR），4%的患者获得完全缓解（CR）。

　　此外，该试验的总体疾病控制率（DCR）为80%。中位持续反应时间（DOR）为6.0个月，其中31%的患者出现了至少持续12个月的缓解。中位无进展生存期（PFS）为5.5个月，12个月PFS率为21%。中位总生存期（OS）为11.3个月，12个月的OS率为49%，24个月的OS率为31%。

　　其他的随访数据显示，在接受8 mg/d UpT剂量方案并在基线后接受了至少1次疾病评估的99例患者中，有77%的患者靶病灶直径缩小。值得注意的是，48%的患者最大肿瘤直径缩小了30%~100%。

　　该药物的安全性与初步分析中观察到的一致。所有患者都经历了至少1次不良反应，59%的患者遇到了导致剂量减少的治疗相关不良反应，16%的患者发生了导致治疗中止的不良反应。值得注意的是，不超过2例患者报告了导致停药的相同的不良反应。此外，71%的患者出现3级或4级治疗相关不良反应，其中最常见的是口腔炎（14%）和低钠血症（11%）。

　　最常见的任何级别治疗相关不良反应包括：高磷血症、口腔炎、腹泻、口干。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA)联合免疫疗法治疗尿路上皮癌效果如何？

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