Ⅱ期PACE试验评估了普纳替尼45mg每日一次治疗CML和费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者（对达沙替尼或尼洛替尼耐药或不耐受，或伴有T315I突变）的疗效和安全性，结果显示，无论BCR-ABL1突变状态如何，普纳替尼都表现出强大的临床活性，缓解迅速、深入、持久，具有良好的生存率（CP-CML的5年OS率为73%），尽管80%的CP-CML患者对既往的治疗有耐药性。然而，270例CP-CML患者中有84例（31%）报告了动脉闭塞事件（AOEs）。对普纳替尼在Ph+白血病患者中的3项临床试验的汇总数据进行的事后多变量回归分析表明，普纳替尼的平均剂量强度每减少15g/d，发生AOE的风险就会降低33%。

　　为了进一步了解普纳替尼剂量对患者安全性和疗效的影响，研究者进行了Ⅱ期OPTIC试验，探索一种新的基于缓解情况的减少剂量方案。研究期间，3个组中分别有11%-12%和1%-3%的患者进展为加速期CML和急性期CML。45mg和30mg组的中位PFS未达到（NR），15mg组的中位PFS为45.6个月（图2A）；3个组的估计24个月PFS率分别为80%、76%和78%。所有组的中位OS为NR（图2B）；估计24个月OS率均超过90%。

　　尽管大部分慢性期慢性髓系白血病（CP-CML）患者使用酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后的长期疗效良好，但仍有相当一部分患者因疗效不佳或出现不良事件（AE）而需要改变治疗方案。普纳替尼是第三代TKI，可抑制BCR-ABL1，无论是否有激酶结构域突变（包括T315I）。

　　OPTIC研究显示，3种起始剂量方案的普纳替尼可使大部分（99%）耐药CP-CML患者获益，最佳的获益/风险结果发生在45mg的起始剂量组，在获得反应（BCR-ABL1IS≤1%）时减少至15mg。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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