来那度胺旨在增强免疫和抗癌特性，同时降低沙利度胺的神经毒性和致畸副作用。来那度胺是新一代免疫调节剂，具有抗血管生成，改善免疫功能和肿瘤杀伤，改变骨髓微环境等独特的多重的作用机制，属于第2代免疫调节剂，已经应用于各种恶性血液疾病和实体肿瘤的治疗。目前应用较多的是多发性骨髓瘤的治疗，可以联合地塞米松，异环磷酰胺，脂质体阿霉素等联合治疗。其常见的不良反应为乏力，食欲不振，血象下降等。
为评估既往接受过索拉非尼治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者使用来那度胺的疗效和毒性，研究人员对索拉非尼进展或不耐受的晚期HCC患者进行入组。患者以28天为一个周期，口服25mg来那度胺1至21天，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
入组患者40例，根据Child-Pugh评分分类：Child-Pugh A型19例，Child-PughB型16例，Child-Pugh C型5例。肝外病变17例。40名患者中有1名（2.5%）发生4级中性粒细胞减少症。3级疲劳(n=3)和皮疹(n=4)是来那度胺最常见的非血液学毒性。40名患者中有6名（15%）达到部分缓解。两名患者（5%）在36个月和32个月时没有进展。中位无进展生存期为3.6个月，中位总生存期为7.6个月。
来那度胺可用于晚期HCC和肝功能障碍的患者。在一小部分患者中，已经证明了持久的疗效。需要进一步的观察以探索来那度胺治疗HCC的作用机制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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