2017年3月21日，美国FDA批准沙芬酰胺作为附加治疗药物，用于治疗正在服用左旋多巴/卡比多巴且出现“OFF”状态的帕金森（PD）患者。“OFF”是指患者的药物治疗效果不佳，导致帕金森症状增加，如震颤和行走困难。推荐剂量：每次50mg，每日一次。两周后，根据个人需要和耐受性，剂量可增加到每次100mg。中度肝功能损害患者每日一次，每次不超过50mg；严重肝损害患者禁用。

　　两项双盲、安慰剂对照、多国家、24周的研究(Study 1和Study 2)在接受卡比多巴/左旋多巴和其他PD药物（如多巴胺激动剂、COMT抑制剂、抗胆碱能药物和/或金刚烷胺）治疗且出现“OFF”状态的PD患者中进行。在这两项研究中，有效性的主要衡量标准是每天处于“ON”状态的时间与基线相比的变化情况。次要终点包括日记记录的处于“OFF”状态的时间与基线相比的变化情况以及帕金森病统一评定量表(UPDRS)第三部分(运动功能)评分的减少情况。在Study 1中，患者随机接受沙芬酰胺每日一次，每次50mg或沙芬酰胺每日一次，每次100mg或安慰剂治疗。除左旋多巴/脱羧酶抑制剂外，服用稳定剂量的其他PD药物的患者百分比为：多巴胺激动剂(61%)、COMT抑制剂(24%)、抗胆碱能药物(37%)和金刚烷胺(14%)。左旋多巴的每日平均剂量为630mg。所有患者的平均病程约为8年。

　　试验结果表明，三组患者（安慰剂 VS 沙芬酰胺50mg VS 沙芬酰胺100mg）中，在“ON”状态下，从基线到治疗期间平均小时数的变化为-- VS 0.5 VS 0.53。在“OFF”状态下，三组患者（安慰剂 VS 沙芬酰胺50mg VS 沙芬酰胺100mg）从基线到治疗期间平均小时数的变化为-- VS -0.55 VS -0.57，UPDRS运动子量表评分与基线相比的变化为-- VS -1.75 VS -2.48。在Study 2中，患者被随机分为两组，一组患者每次接受100mg沙芬酰胺治疗，另一组患者接受安慰剂治疗，疗程长达24周。除左旋多巴/脱羧酶抑制剂外，接受稳定剂量的其他PD药物的患者百分比为：多巴胺激动剂(74%)、COMT抑制剂(18%)、抗胆碱能药物(17%)和金刚烷胺(30%)。左旋多巴的每日平均剂量为777mg。所有患者的平均病程约为9年。

　　试验结果表明，两组患者（安慰剂VS 沙芬酰胺100mg）中，在“ON”状态下，从基线到治疗期间平均小时数的变化为-- VS 0.99。在“OFF”状态下，三组患者（安慰剂 VS 沙芬酰胺100mg）从基线到治疗期间平均小时数的变化为-- VS -1.06，UPDRS运动子量表评分与基线相比的变化为-- VS -1.70。三组患者（沙芬酰胺50mg VS 沙芬酰胺100mg VS 安慰剂）最常见的不良反应为：运动障碍（21% VS 17% VS 9%）、跌倒（4% VS 6% VS 4%）、恶心（3% VS 6% VS 4%）、失眠（1% VS 4% VS 2%）、体位性低血压（2% VS 2% VS 1%）、焦虑（2% VS 2% VS 1%）、咳嗽（2% VS 2% VS 1%）、消化不良（0% VS 2% VS 1%）。在Study 1和Study 2中，血清丙氨酸氨基转移酶(ALT)高于正常值的患者比例为：沙芬酰胺50 mg组5%，沙芬酰胺100 mg组7%，安慰剂组3%。

　　血清天门冬氨酸氨基转移酶(AST)高于正常值的患者比例为：沙芬酰胺50 mg组7%，沙芬酰胺100 mg组6%，安慰剂组3%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  沙芬酰胺  https://www.kangbixing.com/drug/sfxa/