帕克替尼Pacritinib是一款新型的口服激酶抑制剂，能特异性抑制JAK2、IRAK1和CSF1R。JAK家族的酶是信号转导途径中的核心成分，对正常血细胞生长发育、炎症细胞因子表达和免疫反应至关重要。这些激酶的突变已被证明与多种血液相关癌症的发生有直接关系，包括骨髓增生性肿瘤、白血病和淋巴瘤。除骨髓纤维化外，由于对c-fms、IRAK1、JAK2和FLT3的抑制作用，帕克替尼pacritinib的激酶谱显示其对急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性粒单核细胞白血病（CMML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）具有潜在治疗作用。

　　帕克替尼Vonjo（pacritinib）是一款新型口服激酶抑制剂，对JAK2和IRAK1具有特异性，有助于多种细胞因子的信号传导和生长，对造血功能有很重要的作用。在正常血细胞生长和发育中，JAK家族蛋白在信号传导通路中有着重要作用。而许多血液癌症的发生，也和其中一些激酶的突变直接相关。因为它不抑制JAK1，因此可以避免抑制JAK1带来的潜在副作用。

　　帕克替尼Vonjo的加速批准是基于一项关键性三期PERSIST-2研究的结果。在接受一天两次200mg帕克替尼Vonjo治疗的患者中，29%的患者脾脏体积减少了至少35%，而接受目前可用最佳疗法患者的脾脏体积仅减少了3%。此外，23%的患者总症状评分至少降低了50%，活性对照组中的数据为13%。

　　作为加速批准的一部分，CTI需要在验证性试验中描述临床益处。为了满足这一批准后的要求，CTI计划完成PACIFICA试验，预计在2025年年中取得结果。

　　帕克替尼安全性与耐药性方面，不良事件通常为低级别，最常见的不良反应为腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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