莫博替尼获益人群，含铂化疗期间或之后进展且携带表皮生长因子受体20号外显子插入突变（EGFR 20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。一直以来，与常见EGFR突变相比，EGFR ex20ins突变患者的5年生存率仅8%，而常见EGFR突变患者则为19%（中位生存期16.2个月对比25个月）。与常见EGFR突变相比，EGFR ex20ins突变增加了患者93%的疾病进展和死亡风险，60%的更快需要更换治疗方式的风险。这种突变一直无有效的靶向药物。
2023年1月，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序附条件批准1类创新药琥珀酸安卫力上市。这给大约12%携带此类突变的肺癌患者带来了福音和希望。
在此之前，美国食品药品管理局(FDA)已核准莫博替尼EXKIVITY(mobocertinib，TAK-788)用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的伴表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变（经FDA核准的检测方法检出）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。
莫博替尼EXKIVITY获得FDA优先审理，并获得突破性疗法认定、快速通道审评资格认定和孤儿药资格认定，是首个也是唯一获批的专为EGFR外显子20插入突变设计的口服治疗药物。对于携带EGFR ex20ins突变的晚期NSCLC患者，莫博替尼在大样本量的多线经治的患者中，较既往的ORR、PFS和OS都有了翻倍的提升，安全性表现也较为良好，这极大地增强了临床医生面对EGFR ex20ins突变患者的治疗信心。莫博替尼的获批，或能助力国内EGFR ex20ins突变治疗领域的进一步发展，推动治疗与诊断方式的改进。此外，对于未来莫博替尼的临床探索方向，可以考虑联合治疗，例如与抗血管药物、化疗的联合等。莫博替尼获批，确实填补了国内EGFR ex20ins突变患者靶向治疗的空白，让这类患者有药可用。莫博替尼的获批并不是终点，而是新的起点。期待莫博替尼在EGFR ex20ins靶点做出更多探索，能收获更多有价值的研究成果，也造福更多国内外肿瘤患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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