塞尔帕替尼Retevmo上市，用于全身治疗失败后的晚期或转移性RET融合实体瘤患者，成为了第六项基于分子标记却不限癌种的获批适应症！同时，塞尔帕替尼也是首个被批准专门用于治疗携带RET基因变异实体瘤的精准疗法。LIBRETTO-001试验，结果显示：疾病控制率高达77%，总体缓解率(ORR)为44%；更值得惊喜的是，其中还有2名幸运的患者获得了完全缓解（CR），靶病灶完全消失！这项研究结果也发表在了国际重磅期刊《柳叶刀》上。研究入组了41名RET融合阳性的各类实体瘤患者，包括非小细胞肺癌、甲状腺癌、胰腺癌、结直肠癌、唾液腺癌、肉瘤等16类癌症。RET原癌基因能与多种基因发生融合，常以本身断裂再与另一基因接合的方式，导致RET的激酶结构域编码区的3’端与多种异源上游伴侣基因的5’端发生融合，重组成一个新的基因（融合基因）。常见的伴侣基因包括CCDC6、NCOA4和KIF5B。

　　RET融合非小细胞肺癌患者更多表现为：相对年轻，多为非吸烟者，组织学类型主要为腺癌，并且伴有其它驱动基因突变的可能性低，分期晚，易发生脑转移。

　　值得一提的是，这些患者都是经过了平均两种治疗方案失败的临床难治型患者。在整个疗效人群中，24%是亚洲人。

　　在11名胰腺腺癌患者中，该药物的ORR为55%，DOR范围为2.5个月至38.3个月以上；在10名结直肠癌患者中，该药物的ORR为20%，DOR范围为5.6个月至13.3个月；在4名唾液癌患者中，该药物的ORR为50%，DOR范围为5.7个月至28.8个月以上；

　　在3名原发性癌症未知的患者中，该药物的ORR为33%，DOR为9.2个月。同时根据此前报道，在非小细胞肺癌和甲状腺癌中，疗效良好。在105例经铂类化疗的NSCLC中，该药物的ORR为64%，DOR17.5个月；在39例初治的NSCLC中，该药物的ORR为85%，DOR未达到。在55例经卡博替尼/凡德他尼治疗的MTC中，该药物的ORR为69%，DOR未达到；在88例初治的MTC中，该药物的ORR为73%，DOR为22.0个月。在19例经放射性碘治疗的TC中，该药物的ORR为79%，DOR为18.个月4；在19例初治的TC中，该药物的ORR为100%，DOR未达到。

　　塞尔帕替尼（selpercatinib）LOXO-292是一种RET激酶抑制剂，可以阻断RET的活性，帮助阻止癌细胞生长。2020年5月8日美国FDA批准塞尔帕替尼上市。用于治疗3种癌症：成人转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者；需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET突变阳性髓样甲状腺癌（MTC）患者；放射性碘难治的需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。塞尔帕替尼是第一个专门批准用于具有RET基因改变的癌症患者的疗法。

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