磷酸盐奥司他丁片是一种口服11β-羟化酶抑制剂，可直接阻断肾上腺皮质醇合成，可使大多数CD患者的平均尿游离皮质醇（mUFC）水平快速且持续地正常化。在本次ENDO大会上，来自巴西里约热内卢联邦里约热内卢大学的Mônica Gadelha博士，为我们介绍了有关“磷酸盐奥司他丁片用于库欣病治疗效果”的3期临床LINC 4研究结果。库欣综合征，又称皮质醇增多症，是一种由于多种原因引起的肾上腺皮质长期分泌过多糖皮质激素所产生的临床症候群，属罕见疾病，发病率为1-2/100万。

　　患者通常表现为满月脸、多血质外貌、向心性肥胖、痤疮、紫纹、高血压、继发性糖尿病和骨质疏松等。该类疾病高发年龄为20-50岁，女性发病率为男性的3倍。皮质醇水平的正常化是治疗库欣综合征的首要目标。

　　在本项研究中，科研人员将mUFC＞1.3 x ULN的CD成人患者按2:1随机分组，分别给予磷酸盐奥司他丁片2mg bid或与之匹配的安慰剂，双盲期12周，根据疗效和耐受性分别于第2、5和8周调整药物剂量（范围为1-20mg bid）。从第12周到第48周，所有患者均接受开放标签的磷酸盐奥司他丁片，允许剂量调整（范围为1-30mg bid）。主要研究终点为：12周时，mUFC≤ULN时，随机分配的磷酸盐奥司他丁片使用组和安慰剂组的患者比例。

　　本项研究共纳入73名CD患者，磷酸盐奥司他丁片组48人，安慰剂组25人，基线mUFC分别为2.5 x ULN（0.7-12.5）vs.2.2xULN（0.2-18.9）。

　　➤12周时，磷酸盐奥司他丁片组受试者有77%达到mUFC≤ULN，对照组这一比例为8%（OR 43.4；P＜0.0001）。

　　➤36周时，磷酸盐奥司他丁片组受试者有81%达到mUFC≤ULN（主要次要终点），首次控制mUFC反应的平均时间为35天。

　　➤在第12周和第48周时，在磷酸盐奥司他丁片组中可观察到心血管和代谢相关参数的改善（包括收缩压和舒张压以及HbA1c）。

　　在整个研究期间，磷酸盐奥司他丁片治疗最常见的不良事件为关节痛（45%）、食欲减退（45%）、疲劳（38%）、恶心（37%）和头痛（33%）。与低皮质醇血症和肾上腺激素前体积聚相关的不良事件发生率，治疗组和安慰剂组分别为15%和0%，44%和36%，大多数为1/2级，通过减少/中断剂量和/或联合用药解决。

　　磷酸盐奥司他丁片组在12周时mUFC水平恢复正常的比例显著优于安慰剂组（77%vs.8%），mUFC水平在36周持续改善，少数患者因不良事件而停药；低皮质醇血症相关的不良事件罕见且可控。总之，磷酸盐奥司他丁片是一种有效和耐受性良好CD治疗药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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