白血病，也就是我们常说的血癌，是由造血干细胞克隆性增殖所导致的恶性血液疾病。而急性髓系白血病是较为常见的白血病类型之一，一般占急性白血病的70%~80%。患该疾病的老人（65岁以上）有70%会在诊断后的一年内会死亡，死亡较快并且死亡率较高。而AML的致病机制是较为复杂的，受多方面的影响，例如化学物质、放射性物质、遗传因素、基因突变、信号通路异常、表观遗传调控、白血病微环境或免疫失衡等。今天将通过本篇文章重点讲述全球第一款Bcl-2抑制剂针对AML的靶向治疗。

　　唯可来是一种新型口服靶向BCL-2的小分子药物，其主要通过诱导内源性凋亡途径杀伤肿瘤细胞。唯可来获得了中国国家药品监督管理局批准，用于与阿扎胞苷联合治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者。实际上，其在全球范围内其第一个适应证为慢性淋巴细胞白血病（CLL），目前临床研究也逐步应用到多发性骨髓瘤（MM）、淋巴瘤等多种血液肿瘤中。

　　CLL是常见的血液系统恶性肿瘤，该病以老年男性为主（男、女比例约为2:1)，诊断时中位年龄在70岁到72岁之间。Andrew等在复发或难治性CLL或小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL)患者中，开展了一项每日口服唯可来的1期剂量递增研究，以评估安全性、药代动力学特性和疗效。在剂量递增阶段，56名患者在8个剂量组中的一个接受了积极治疗，剂量从每天150毫克到1200毫克不等。在一个扩展队列中，另外60名患者接受了每周高达400毫克/天的剂量逐步增加的治疗。第一次给药后6-8小时唯可来达到峰值水平。为探讨剂量是否影响疾病控制的持久性，该研究根据指定剂量（<400 mg、400 mg和>400 mg）对患者进行分组，并分析400 mg组数据成熟时的无进展生存率。在所有有反应的患者中，15个月时反应的持久性估计为75%。完全缓解患者的缓解持续时间长于部分缓解患者的缓解持续时间。该研究结果表明唯可来选择性靶向BCL2对复发CLL或SLL患者(包括预后差的患者)具有可管理的安全性和诱导的显著反应。

　　唯可来作为高选择性BCL-2抑制剂中第一个获批用于临床的药物，其相关的临床应用研究也提供了关键经验，不管是单用还是联合使用，在不同的疾病中都能够取得相当可观的疗效。在临床应用过程中，唯可来在使用时往往因人而异，个体的代谢、药物联用等因素都会影响其血药浓度。为了提高药物治疗水平，达到临床安全、有效、合理的用药，实现唯可来治疗效益最大化，则需要通过检测药物浓度来判断患者体内真实的药物浓度。在大部分情况下，唯可来会在5-8小时达到Cmax，可通过检测其谷浓度、峰浓度来监测其血药浓度的变化，从而帮助临床调整用药以达到更好的治疗效果，但目前唯可来暂时没有可供临床参考的浓度范围。

　　唯可来杀伤易感细胞起效迅速、疗效持久，由于直接靶向肿瘤细胞凋亡蛋白，可以高效诱导肿瘤细胞凋亡，增添了用药无限潜力和可能性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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