这是一项前瞻性、观察性的纵向队列研究,该研究经伦理委员会批准后,在首都医科大学附属北京儿童医院登记,。一项发表在Blood Advances的真实世界研究,评估了艾曲波帕在持续性或慢性ITP患儿中的有效性和安全性。入组患者为一线治疗无效或复发的儿童ITP患者,共116例,平均年龄为6.7岁,平均血小板计数为10.16×109/L(范围,1×109/L~29×109/L)。患儿平均血小板数低于10×109/L,最高也不超过30×109/L,大多伴较重出血症状,存在2-4级的出血情况。入组患者中81例患者接受治疗超过6个月,40例患者接受治疗至少12个月,没有患者因不良事件而退出。我们选择治疗时间为3~12个月的患者,以确保对有效性和安全性结果进行有意义的分析。
ITP患儿出血风险较高,生活质量比较差,要求更安全、更能够更快速起效的产品;同时,儿童本身就是在生长发育的过程中,也要求儿童ITP的治疗药物不会影响患者的生长发育,不会带来一些特别严重的副作用。所以理想的儿童ITP的治疗药物是能够长期口服、副作用较小、不影响儿童的生长发育、免疫功能等的药物。艾曲波帕已在国外获批多年,这是中国第一个艾曲波帕治疗持续性或慢性ITP儿童患者的大型前瞻性队列研究,研究结果证实艾曲波帕可以快速和持续地增加血小板计数,显著减少出血事件,患者治疗后总有效率(OR)为76.7%,完全缓解率(CR)为45.7%。可帮助患儿快速脱离严重出血的情况,提升并维持了血小板计数,避免了严重出血症状发生,从而大大提升了患儿的生活质量。同时,在我们的研究中也发现,实际上,中国患儿跟欧美患儿无明显的药物使用剂量的区别。这项研究也是我们东南亚国家的一个非常好的、大宗的、前瞻性的纵向队列临床试验。
艾曲波帕为中国ITP患儿带来了显著的临床获益,有望在未来更广泛地应用。真实经验显示口服艾曲波帕,便捷有效,解决了临床治疗无效,只能依赖激素治疗的难题。如果血小板计数很低,患儿不能体育活动或正常就学,艾曲波帕正是这样一个药物,让这些只能依赖激素或丙种球蛋白长期反复治疗的患儿,通过每天口服药物,保持血小板在一定水平,严重出血的可能性大大降低,而且艾曲波帕不影响患儿生长发育,也不会引起免疫功能的低下,患儿可以正常入托、就学,在正常环境下健康成长。因此,艾曲波帕有望成为儿童ITP治疗的理想药物。
未来儿童ITP患者的治疗可以根据疾病的机制,尝试进行联合治疗,如以艾曲波帕这类促血管生成素药物作为骨架,在此基础上联合靶向免疫抑制剂,从而达到更好的治疗效果,使儿童患者获得完全缓解并脱离药物使用。有多项研究报道约30%的患者可能成功停用艾曲波帕,在临床中也发现,完全缓解和部分缓解的患者,有近50%的患者有望减少药物的使用,获得无药状态下的生存。儿童ITP患者就是血小板减少的健康儿童,应减轻这些儿童因血小板减少带来的困扰。希望未来能通过使用艾曲波帕,让更多的患儿达到无药生存的状态。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
更多药品详情请访问 艾曲波帕 https://www.kangbixing.com/bxyw/aqbp/