Isturia磷酸盐奥司他丁片能够控制或使成人CS患者的皮质醇水平正常化并具有可管理的安全性,皮质醇水平控制是CS患者治疗的首要目标。Isturia磷酸盐奥司他丁片（osilodrostat）LCI699是一种皮质醇合成抑制剂，通过抑制11-β羟化酶发挥作用，这种酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最后一步。

　　关键3期研究LINC-3共纳入137例持续性或复发性库欣病或无法进行外科手术的新发库欣病患者，分为开放标签计量滴定期、维持期、双盲随机停药期和开放标签osilodrostat磷酸盐奥司他丁片治疗期4个阶段，主要终点为8周随机停药期结束后，平均尿游离皮质醇在正常范围内，且在第26周时未增加剂量的患者比例。

　　8周随机停药期结束时，osilodrostat磷酸盐奥司他丁片治疗组患者中维持平均尿游离皮质醇正常的比例显著高于安慰剂组（86%vs.29%）；24周时mUFC正常且在第12周时未增加剂量的患者比例为（53％），达到试验的关键次要终点。在48周的研究结束时，66％的患者mUFC水平保持正常。且伴随皮质醇水平改善的还有心血管和代谢参数的改善，耐受性良好。

　　Isturisa磷酸盐奥司他丁片临床试验中报告的最常见副作用是肾上腺皮质功能不全，头痛，呕吐，恶心，疲劳和浮肿（由于积水引起的肿胀）。服用Isturisa磷酸盐奥司他丁片的人也可能会出现皮质醇缺乏症（皮质醇水平低），QTc延长（心律失常）和肾上腺激素前体（非活性物质转化为激素）和雄激素（调节男性特征的激素）升高。

　　Isturisa磷酸盐奥司他丁片警告和注意事项:

　　质醇减少症：密切监测患者的皮质醇减少症和可能危及生命的肾上腺功能不全。可能需要减少或中断剂量。

　　QTc延长：对所有患者进行心电图检查。有QTc延长危险因素的患者慎用。

　　肾上腺激素前体和雄激素升高：监测低钾血症、高血压恶化、水肿和多毛症。

　　Isturisa磷酸盐奥司他丁片不良反应:

　　最常见的不良反应（发生率>20%）是肾上腺功能不全、疲劳、恶心、头痛、水肿。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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