治疗RET融合阳性肺癌；普拉西替尼是欧盟批准的第1个也是唯一1个1线治疗RET融合阳性晚期NSCLC的精准疗法。普拉西替尼（pralsetinib）普吉华（普拉替尼）是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，由Blueprint Medicines设计开发，旨在抑制导致多种癌症的RET改变（融合和突变，包括预测的耐药突变）。普拉西替尼已显示出治疗多种类型实体瘤的疗效，反映了不限癌种（tumour-agnostic）的潜力。

　　对于非小细胞肺癌，目前已经发现了多种驱动基因突变类型，包括EGFR、ALK、ROS1等，并且上市了多种针对这些基因突变的肺癌靶向药，比如吉非替尼、奥希替尼、阿来替尼等。RET融合是比较晚被发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1~2%，常见于不吸烟的年轻人群。除此之外，约10~20%的甲状腺乳头状癌（PTC）患者也检测到RET融合突变，在晚期甲状腺髓样癌(MTC)患者中RET融合突变的出现率高达90%。

　　在中国，普吉华（普拉替尼）已获得国家药监局（NMPA）批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。

　　此次批准基于I/II期ARROW研究的结果，数据显示：

　　普拉西替尼在晚期RET融合阳性NSCLC患者中表现出快速、强效、持久的临床应答：

　　（1）在75例先前没有接受过治疗（初治，treatment-naive）的患者中，总缓解率（ORR）为72.0%（95%CI:60.4%，81.8%），中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（95%CI:9.0个月，NR）；

　　（2）在136例先前接受过含铂化疗的患者中，ORR为58.8%（95%CI:50.1%，67.2%），中位DOR为22.3个月（95%CI:15.1个月，NR）。

　　该研究中，普拉西替尼总体耐受性良好，停药率低；患者报告的常见3-4级不良反应为中性粒细胞减少（20.1%）、贫血（17.6%）和高血压（16.1%）。

　　RET激活型融合和突变是许多癌症类型的关键疾病驱动因素，包括NSCLC和MTC。RET融合涉及约1-2%的NSCLC患者、约10-20%的甲状腺乳头状癌（PTC）患者，而RET突变牵涉到约90%的晚期MTC患者。此外，在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌和其他癌症中，也观察到低频率的RET改变，在耐药、EGFR突变的NSCLC患者中也观察到RET融合。

　　在美国，普拉西替尼已获批3项适应症：

　　1、用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性NSCLC成人患者；

　　2、用于治疗需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者；

　　3、用于治疗需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普拉替尼/帕拉西替尼(PRALSETINIB)的适应症及治疗效果的说明

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