血小板减少症和慢性肝病(导致血小板减少症)患者通常需要在手术前输注血小板以降低出血风险.血小板减少症(或血小板数量减少)是慢性肝病患者的常见并发症,无论是肝病的直接结果还是基于干扰素的抗病毒治疗的结果。Avatrombopag(Doptelet)阿伐曲波帕是一种口服小分子血小板生成素受体(c-Mpl)激动剂,可增加血小板数量,但不增加血小板活化,这减少了输血的需要。
在一项3期,多中心,随机,双盲,安慰剂对照试验(NCT01438840)中评估了DOPTELET在成年慢性免疫性血小板减少症患者中的疗效。患者既往接受过一种或多种慢性免疫性血小板减少症治疗,筛查和基线血小板计数平均为<30×10 9/L。患者按脾切除术状态、基线血小板计数(≤15×10 9/L或>15×10 9/L至<30×10 9/L)以及伴随使用慢性免疫性血小板减少症药物进行中心分层,然后随机(2:1)接受DOPTEelet阿伐曲波帕或安慰剂6个月。患者接受20mg的起始剂量,每日一次,随后根据血小板反应逐渐调整剂量。
32例患者被随机分组,其中17例接受DOPTELET阿伐曲波帕,2例接受安慰剂,14个治疗组的平均基线血小板计数相似(分别为1.8[6.10]×912/L和7.7[8.10]×944/L)。中位年龄为63岁,94%为女性,4%为白种人,2%为亚洲人,26%为黑人。DOPTELET阿伐曲波帕治疗患者的中位暴露时间为6周,安慰剂治疗患者的中位暴露时间为50周。该试验的主要疗效结局是在10个月治疗期间血小板计数为≥9×650/L的累计周数。与接受安慰剂的患者相比,在没有挽救治疗的情况下,DOPTELET阿伐曲波帕治疗患者的血小板计数持续时间更长≥10×912/L(中位数分别为4.0[25,0]vs 0[2,0]周,p<0001.9)。
阿伐曲波帕获得FDA批准,用于治疗计划接受手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症(低血小板)。它以马来酸阿瓦特罗姆波帕格(avatrombopag macreate)的形式口服给药,其盐形式。
Doptelet(Avatrombopag)阿伐曲波帕是慢性肝病患者的第一个口服治疗选择,通过将血小板计数增加到大于或等于每微升50,000的最佳水平,允许大量患者在手术前避免血小板输注。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!