针对骨髓瘤疗效如何？多发性骨髓瘤（MM）是全球第二大常见的血液恶性肿瘤。尽管亚洲的发病率相对较低，但该地区的发病率迅速上升，东亚（包括中国）上升最快。塞利尼索是首个也是唯一一个获批的核输出抑制剂（SINE），该药也是自2015年以来首次针对骨髓瘤新靶点（XPO1）的批准药物。此外，塞利尼索也是第一款用于治疗DLBCL的单药口服疗法。在欧盟，selinexor的营销授权申请（MAA）基于IIb期STORM研究的数据。这是一项国际性、多中心、单臂、开放标签研究，共入组了122例既往接受过多种方案治疗的三类药物难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者先前方案的中位数为7种，包括中位数为10种的独特抗骨髓瘤药物。

　　结果显示，研究达到主要终点：口服selinexor塞利尼索治疗的总缓解率（ORR）为26%（95%CI:19-35）。根据IMWG标准，16例（13%）获得轻微反应（minimal response，MR），48例（39%）病情稳定（SD）。所有缓解均经过独立审查委员会裁决。在所有人群中，中位总生存期8.6个月（95%CI:6.2-11.3）。在获得临床受益（≥轻微反应）的患者中，中位OS为15.6个月，而在疾病进展或反应不可评估的患者中，中位OS仅为1.7个月（p＜0.0001）。

　　Karyopharm在欧洲申请有条件批准的依据与塞利尼索在美国获得FDA加速批准的依据相同。具体而言，它包括在STORM研究中83例患者进行预先指定的亚组分析得出的疗效和安全性数据，这些患者的疾病对硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺和daratumumab难治。因为在这一较严重的、接受过大量方案的人群中，受益风险比似乎高于整个试验人群，总缓解率（ORR）为25.3%。

　　2019年7月，美国FDA批准塞利尼索联合低剂量地塞米松用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（rrMM）患者。2020年6月，美国FDA再次批准塞利尼索作为单药口服疗法用于治疗复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）患者。2020年12月，美国FDA批准了塞利尼索扩展适应症的补充新药申请（sNDA），用于治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤（MM）患者。

　　selinexor是全球首款口服型选择性核输出抑制剂（SINE），在美国已被批准，商品名为Xpovio塞利尼索，用于治疗血液瘤领域的2大适应症——多发性骨髓瘤（MM）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。就在最近，国家药监局也已受理selinexor治疗难治复发性多发性骨髓瘤（rrMM）患者的新药上市申请（NDA）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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