恩西地平是第一个通过干预肿瘤细胞的代谢来治疗AML的药物，是以分子生物学和生物化学为基础而研发的。它只抑制肿瘤细胞的酶，而不影响机体正常的三羧酸循环，显示出多层面的首创性。作为罕见病药物，由于诊断和适应症明确、疗效肯定，因而获得优先审批资格，研发时程9年终获批准。恩西地平的获批为AML患者带来了希望，也为罕见病药物的研究带来了新的动力。希望国内外专家能研发出更多、更好的药物，解除患者的病痛。

　　一项纳入了199例复发性或难治性AML患者的单臂临床试验对恩西地平的有效性进行了评估，经RealTimeIDH2检测试剂盒检测，纳入者均为带有IDH2基因突变的患者。该试验评估了治疗后无疾病症状且血细胞计数完全恢复（称为完全缓解，CR）的患者百分比，以及治疗后无疾病症状且血细胞计数部分恢复（称为伴随血液学改善的完全缓解，CRh）的患者百分比。通过至少6个月的治疗，有19％的患者在第8.2个月（中位数）时出现了CR结果，有4％的患者在9.6个月（中位数）时出现了CRh结果。该试验开始时，有157例患者因AML需要输全血或血小板，其中34％的患者在接受恩西地平治疗后不再需要输注血液或血小板。

　　急性髓系白血病（AML）是一类异质性血液恶性肿瘤，主要发生于老年人。约40-60%的初诊老年患者在接受密集化疗后获得形态学缓解，部分患者会发展为难治病例，且大多数症状缓解的患者会出现复发。AML患者中约8-20%可检测出体细胞柠檬酸脱氢酶（IDH2）突变，该突变与AML的发生和疾病衍化相关。突变的IDH2蛋白能够持续催化2-羟戊二酸（2-HG）的产生和积累，而2-HG作为肿瘤代谢产物，能够阻断依赖于α-酮戊二酸的表观遗传调控过程，导致组蛋白和DNA高甲基化，从而抑制造血分化过程。

　　恩西地平是一种口服的、选择性的小分子，可抑制IDH2催化产生2-HG的过程，并促进白血病成髓细胞的分化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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