佩米替尼（Pemigatinib，商品名Pemazyre，也称达伯坦）作为全球首款胆管癌靶向疗法，自其问世以来，为胆管癌治疗领域带来了革命性的变化。尤其对于那些携带重排突变（如FGFR2基因融合或其他重排）的胆管癌患者，佩米替尼展现出了卓越的治疗效果。

　　佩米替尼的靶向机制

　　佩米替尼是一种小分子激酶抑制剂，主要靶向成纤维细胞生长因子受体（FGFR）家族中的FGFR1、FGFR2和FGFR3。其独特的机制在于能够高效且特异地抑制这些受体的高活性状态，尤其是FGFR2，该受体在约9%至14%的胆管癌患者中存在基因融合或重排现象。通过抑制FGFR2的磷酸化和信号传导，佩米替尼能够显著降低肿瘤细胞的活力，从而抑制肿瘤的生长和扩散。

　　临床试验数据支持

　　多项临床试验数据表明，佩米替尼在治疗重排突变阳性的胆管癌患者中表现出色。在一项针对既往接受过至少一种系统性治疗且伴有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌患者的II期研究中，佩米替尼的客观缓解率达到了35.5%，疾病控制率更是高达82%。此外，中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，甚至有18%的患者反应持续时间长达12个月或更久。这些数据充分证明了佩米替尼在治疗这类特定胆管癌患者中的显著疗效。

　　安全性与耐受性

　　除了卓越的治疗效果外，佩米替尼还具有良好的安全性和耐受性。在临床试验中，患者对该药物的总体耐受性良好，不良反应相对较少且可控。然而，值得注意的是，佩米替尼可能会引起视网膜色素上皮脱离等特定副作用，因此在使用前需要进行全面的评估，并在使用过程中密切监测患者的眼部健康状况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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