慢性髓性白血病是一种由Bcr-Abl融合基因引起的血液系统恶性肿瘤，该基因通过异常染色体易位形成，导致BCR-ABL融合蛋白的过度表达，进而激活酪氨酸激酶信号通路，促进白血病细胞的增殖和存活。对于许多CML患者，尤其是那些对先前治疗产生耐药性或无法耐受的患者，治疗选择变得尤为有限且困难。

　　帕纳替尼的作用机制

　　帕纳替尼通过特异性地抑制BCR-ABL融合蛋白及其突变体（如T315I突变）的酪氨酸激酶活性，阻断异常细胞增殖和生存所需的信号通路。这一机制使得帕纳替尼成为难治性CML患者的重要治疗选择。此外，帕纳替尼还能抑制其他多种激酶，包括VEGFR、PDGFR、FGFR等，从而在多种癌症治疗中展现出潜力。

　　临床试验中的疗效

　　多项临床试验表明，帕纳替尼在慢性期CML（CP-CML）患者中的疗效显著。例如，在OPTIC试验中，针对那些对先前TKI高度耐药的患者，帕纳替尼治疗12个月后，有42%的患者达到了≤BCR-ABL1IS（一种衡量疾病缓解的标准）。进一步地，在中位随访28.5个月时，这些患者中有73%保持了反应。这些数据表明，帕纳替尼在难治性CML患者中具有持久的治疗效果。

　　在另一项重要的PACE试验中，针对对达沙替尼或尼罗替尼耐药或不耐受的CML和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者，帕纳替尼也展现了出色的疗效。总共有55%的患者在12个月时达到了主要的细胞遗传学反应，特别是在64名T315I阳性CP-CML患者中，有70%获得了这一重要反应。

　　剂量与给药方案

　　帕纳替尼的推荐起始剂量为每日45毫克，口服一次，无论是否伴随食物。在患者达到≤1%BCR-ABL1IS后，剂量可减少至每日15毫克。这一剂量调整方案旨在优化治疗效果并减少潜在的不良反应。

　　安全性与副作用

　　尽管帕纳替尼在CML治疗中表现出色，但其使用也伴随着一定的风险。常见的副作用包括高血压、心血管问题、出血风险以及骨髓抑制（如血小板减少、中性粒细胞减少和贫血）。因此，在使用帕纳替尼之前，医生需要对患者进行全面的评估，并密切监测患者的身体状况，以便及时调整剂量或处理不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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