吉妥珠单抗（Mylotarg）适用于不适合其他细胞毒化疗的急性髓性白血病患者吗？Mylotarg与化疗联合的安全性和疗效在临床试验ALFA-0701中得到证实。这项试验共有278名CD33阳性的新诊断AML成人患者(50-70岁)。他们被随机分配接受Mylotarg(3 mg/m2,d1,4,和7)与柔红霉素（60 mg/m2）和阿糖胞苷联合治疗，或只接受柔红霉素和阿糖胞苷治疗。结果显示，接受Mylotarg与化疗联合治疗患者的总生存(OS)和无事件生存期(EFS)长于那些只接受化疗的患者，中位OS分别为34月和19.月（P=.046），中位EFS分别为19.6个月和11.9个月(P=.00018)。亚组分析显示，预后良好组和中等组患者更能获益。

　　抗体偶联药物（ADCs）是将细胞毒类化疗药通过链接子与靶向肿瘤细胞表面抗原的特异性抗体连接起来，从而让化疗药更精准地作用于肿瘤细胞，而减轻对健康组织的毒副作用。

　　吉妥珠单抗是一种实验性抗体药物偶联物（ADC），由细胞毒性制剂卡奇霉素（calicheamicin）和靶向CD33的一种单克隆抗体偶联而成。CD33是一种抗原蛋白，表达于超过90%的AML患者的成髓细胞（myeloblast）的表面。当Mylotarg结合至细胞表面的CD33抗原时被吸收进入细胞内，释放出卡奇霉素导致细胞死亡。

　　吉妥珠单抗最初于2000年通过FDA的加速审评程序获批，作为一种单药疗法用于已经历首次复发并且年龄在60岁及以上的CD33阳性AML患者。在2010年，由于该药在一项验证性III期临床研究（SWOG S0106）种未表现出临床获益，同时该药治疗组因治疗相关毒性导致的死亡率显著升高，辉瑞自愿将Mylotarg撤出市场。

　　尽管ODAC已讨论了吉妥珠单抗用于新诊CD33阳性AML，但辉瑞目前正在寻求美国FDA批准Mylotarg用于2个适应症：（1）联合标准化疗，用于既往未接受治疗（初治）CD33阳性AML患者；（2）作为一种单药疗法用于已经历首次复发且年龄在60岁及以上同时被认为不适合其他细胞毒化疗方案的CD33阳性AML患者。

　　一项多中心、随机、开放标签的3期研究临床试验，比较单药吉妥珠单抗（n=118）与最佳支持治疗（n=119）对不能耐受其他急性骨髓性白血病治疗方法的老年患者的效果。作为初始治疗，患者在在第1天接受吉妥珠单抗6mg/m2，在第8天接受吉妥珠单抗3mg/m2。作为继续治疗，没有疾病进展证据的患者在第1天接受吉妥珠单抗2mg/m2，每四周一次。吉妥珠单抗的功效建立在总生存期（OS）显着改善的基础上。接受吉妥珠单抗的患者的中位OS为4.9个月，而接受最佳支持治疗的患者为3.6个月。

　　目前，吉妥珠单抗已在日本上市，用于被认为不适合其他细胞毒化疗的复发性或难治性CD33阳性AML患者。

　　急性髓性白血病（AML）是成人群体中最常见类型的急性白血病，约占全部急性白血病病例的80%。在美国，据估计2017年将有大约2.138例患者被诊断患有AML。近年来，尽管在探索白血病科学机制和治疗方面已获得喜人的进展，但延长AML患者生存方面进步微乎其微，仅有四分之一的AML患者生存时间能超过5年。

　　吉妥珠单抗（GO单抗）是一款靶向CD33的单克隆抗体和细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）偶联药物。CD33在90%以上的AML细胞上表达。当CD33单抗与CD33抗原结合时，它可以被吸收进细胞中溶酶体，然后在白血病细胞内释放卡其霉素，促进单链和双链DNA的断裂，导致细胞死亡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)的功效作用与副作用说明

　　更多药品详情请访问 吉妥珠单抗 https://www.kangbixing.com/