吡非尼酮是个化学结构超简单的化合物，因为在表型筛选中能改善纤维化被Intermune开发用于治疗当时没有任何疗法的IPF。2014年罗氏以84亿美元收购了Intermune，同年这个产品与BI的Ofev同一天被FDA批准用于IPF。Intermune的原班人马前几年创立了乙肝药物企业Aligos，去年上市。吡非尼酮的物质专利早已过期，当年用于IPF得益于FDA的独占期规则。这个规则为鼓励开发专利过期但有新发现生物功能的老化合物，允许第一个上市适应症有5年独占期、如果获得孤儿药资格可以加两年、如果是抗生素还可以加一点时间。另外ANDA审批需要1-2年、而FDA只在独占期结束后才接受ANDA申请，所以全加起来也与完整专利保护接近。

　　吡非尼酮能够改善纤维化、但分子机理未知。从结构看这么简单的化合物与任何蛋白的结合力都应该很有限，因为蛋白与配体之间通过分子间弱相互作用结合、能力是有上限的，一般来说最有利的结合每个重原子也只能提供0.3千卡/摩尔的结合自由能。随着药物化学的发展，小分子化合物抑制酶活性、阻断受体信号传导以外的功能也逐渐受到科学注意。一个新的功能区域就是小分子对某些蛋白稳定性的影响，这种影响不需要化合物与蛋白有很强结合力。一是蛋白可能演化出这种类似汽车打火的调控机制、本来就是允许四两拨千斤。二是这种调控本质上是催化过程，即使复合物能量很高只要turnover足够还是可以完成目标功能。吡非尼酮这样超小分子药物最可能是通过这类机制，现在正在建立的新型化合物评价体系应该回头研究一下这些药物、或许可能优化成更好的新药。

　　吡非尼酮不良反应包括有：恶心、消化不良、呕吐、厌食、光过敏、皮疹、肝功能损害、嗜睡、晕眩、行走不稳感、面部肿胀、喉头水肿、呼吸困难等等。因个体差异，每位患者在接受吡非尼酮治疗后产生的副作用是不同的，患者如果产生比较严重的不良反应，应到医院寻求专业医生的帮助，不可擅自使用其他药物进行治疗，以免产生更多不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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