罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)作为一类较新的治疗免疫性血小板减少症的药物,罗米司亭可以通过促进巨核细胞的增殖分化和成熟,进而促进血小板生成,起到治疗作用。比起一线治疗药物,疗效稳定,不良反应少,患者耐受性好,停药后持续缓解率高,是传统治疗免疫性血小板减少症无效后可选的治疗药物。
ITP患者治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。临床上ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式,但激素类长期使用副作用大(如骨质疏松等),且超过半数的患者治疗无效或者会复发;40%患者会转入二线ITP用药。二线疗法主要包括各类免疫制剂、血小板生成素受体(TPO-R)激动剂和脾切除等方案,治疗机制为TPO-R激动剂(TRA)与细胞膜上的TPO受体(跨膜区)结合后,激活信号转导通路,刺激人骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖,促进巨核细胞成熟,从而增加血小板的生成。但很可惜的是,这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少,包括一些难治性的患者,几乎没有可以有效使用的药物。
罗米司亭获批上市后为这类患者带来了新的希望。有临床研究数据表明,该药可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内。希望将来有越来越多的安全有效的药物与我们见面,一同攻克疾病难关,为医护人员和患者带来福音。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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