普雷西替尼(Pralsetinib）用于治疗需要进行系统性治疗的患有RET突变晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）或需要进行系统性治疗且放射性碘难治的患有RET基因融合阳性的甲状腺癌患者（>=12岁或成年患者）。

　　2021年3月24日，基石药业对外宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准普拉替尼胶囊上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。

　　美国食品药品监督管理局（FDA）批准了帕拉西替尼（pralsetinib）用于治疗12岁及以上的需要全身治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌的成人和儿童，以及治疗RET融合阳性甲状腺需要全身治疗的癌症，对放射性碘敏感。

　　普雷西替尼的推荐剂量为每天一次，在12岁及以上的成人和儿童中口服一次400毫克，特别是在服药前至少两小时和服药后至少一小时不进食。

　　目前，帕拉西替尼已获得多个监管上的资格认定。2018年4月，它获得美国FDA授予的孤儿药资格，治疗RET重排的NSCLC患者。2019年2月，获得FDA授予的突破性疗法认定，用于需系统治疗且无替代治疗方案的RET突变MTC患者。2019年5月，获得FDA授予治疗经含铂化疗失败的RET融合阳性NSCLC患者的另一项突破性疗法认定。

　　截至2019年11月18日的1/2期ARROW试验数据显示，在80名先前接受过铂类化疗的RET融合阳性NSCLC患者亚组中，帕拉西替尼的治疗使患者的客观缓解率（ORR）达到61%，并且使95％的患者肿瘤缩小，其中包括14％目标肿瘤完全消退的患者。在含有26名初治患者的亚组中，帕拉西替尼的治疗使患者的ORR达到73%，其中12%的患者获得了完全缓解（CR），此外，所有患者的肿瘤均有缩小。该试验的详细数据将在未来的医学会议上公布。

　　普拉替尼是一种强效、选择性RET抑制剂，由Blueprint Medicines公司开发，商品名为GAVRETO™。美国FDA已批准该款药物分别用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成年患者、需要系统治疗的12岁及以上晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和儿童患者，以及需要系统治疗且放射性碘（如适用）难治的12岁及以上晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者。基石药业曾于2018年6月获得了该产品在大中华区的独家开发和商业化授权。

　　普雷西替尼不良反应有哪些？如果您有以下症状，请立即致电您的医生：新的或恶化的咳嗽、气短或胸痛；严重头痛、头晕、思维混乱、说话困难。任何无法愈合的伤口；异常出血-瘀伤、流鼻血、牙龈出血、异常阴道出血、任何无法停止的出血。体内出血的迹象——虚弱、嗜睡、粉红色或褐色尿液、便血、咳血或呕吐，看起来像咖啡渣；血细胞计数低-发热、疲劳、喉咙痛、口腔溃疡、皮肤溃疡、皮肤苍白、手脚冰冷、感觉头晕或气短或肝脏问题-恶心、呕吐、食欲不振、胃痛(右上侧)、疲劳、尿暗、黄疸(皮肤或眼睛发黄)。

　　我们认为，帕拉西替尼有潜力治疗RET融合阳性NSCLC患者，包括新诊断的转移性患者和不可切除的晚期患者，”Blueprint Medicines首席医学官说：“现在，我们已获得了积极的顶线数据，我们期待与美国FDA的下一步合作，尽快把帕拉西替尼带给有需要的患者。“如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕拉西替尼/普雷西替尼(PRALSETINIB)治疗RET融合阳性MTC患者的效果如何？

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