治疗地中海贫血的效果怎样？地中海贫血是由于红细胞生成无效导致的遗传性贫血。特别是，患有重型地中海贫血症的人会因定期输血红细胞而出现继发性铁过载。需要铁螯合疗法来预防长期并发症。去铁胺和去铁酮都有效;然而，需要对新型口服螯合剂地拉罗司在地中海贫血患者中的有效性和安全性进行审查。

　　拉罗司分散片(恩瑞格)能有效帮助治疗成人及儿童β地中海贫血。具体的用法用量为：建议有铁质积聚患者，例如需要长期输血人士(输血量达100ml/kg)及血清铁蛋白超过1000ug/升；对应身体重量，初期建议每日服用20mg/kg剂量的地拉罗司，视乎血清铁蛋白指标的改善情况，患者可能需要调校或增加服用地拉罗司的剂量，一般会以5mg/kg或10mg/kg为单位作剂量调升，但服用总剂量不应超过每日30mg/kg。

　　研究筛选和优化了地拉罗司分散片的处方，以崩解时限和30分钟累积溶出度为考察指标,以稀释剂微晶纤维素(MCC)和乳糖用量、崩解剂交联聚维酮(PVPP)内加质量比、助溶剂十二烷基硫酸钠(SDS)用量为因素,以L9(34)正交试验表对试验方案进行设计,对地拉罗司分散片处方进行筛选,并进行处方验证。结果显示，优化处方为MCC用量为12.5%、乳糖用量为27.5%、PVPP添加比例为18%(内加)、SDS用量为1.0%;验证试验中地拉罗司分散片在120 s内完全崩解,平均30分钟累积溶出度为86.0%,与普通片相比具有较大优势。由此可知，按该处方制备的地拉罗司分散片溶出度、崩解时限等各项指标均符合要求。

　　地拉罗司分散片的治疗效果值得肯定。地拉罗司分散片是具有3个突起的配基，以2:1的比例与铁高亲和性结合。尽管地拉罗司与锌和铜的亲合力非常低，但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。

　　地拉罗司为地中海贫血和继发性铁过载患者提供了一种重要的治疗选择。根据现有数据，在通常推荐的1 mg地拉罗司与2 mg去铁胺的比例下，地拉罗司似乎并不优于去铁胺。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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