贝组替凡是一种靶向HIF-2α的新型药物。在本研究中，49%的VHL相关肾细胞癌患者在进行贝组替凡治疗之后获得了切实的治疗反应，绝大多数患者的肾细胞癌病灶直径出现下降。这些研究结果表明贝组替凡在VHL相关肾细胞癌的治疗中具备抗肿瘤活性，而2例患者（3%）在治疗过程中出现疾病进展，但是，贝组替凡耐药的具体机制尚不明确。在之前使用PT2399进行探索的临床前研究和PT2385（现在称为MK-3475）的Ⅰ期临床研究中，观察到长期使用HIF-2α抑制剂可以出现获得性耐药，可能是由于HIF-2αG323E门控基因突变，阻止了HIF-2的解离所致。

　　研究中，分别有30%和91%的中枢神经系统血管母细胞瘤患者和胰腺神经内分泌肿瘤患者在使用贝组替凡治疗后出现治疗反应，表明贝组替凡在此类VHL相关肿瘤中亦具备抗肿瘤活性，而且，在本研究中还观察到仅有3例VHL相关肿瘤的患者，在使用贝组替凡治疗之后，尚需进行进一步针对肿瘤的干预治疗，表明贝组替凡可以在一定程度上控制VHL相关肿瘤的生长，使得患者避免进行手术治疗。在安全性方面，贝组替凡亦可圈可点，大部分的毒副反应为低级别，这为患者的治疗安全提供了保障。

　　希佩尔-林道综合征（Von Hippel-Lindau，VHL)是由VHL抑癌基因突变所导致的常染色体显性遗传病。患者表现为多器官肿瘤综合征，包括中枢神经系统血管母细胞瘤、视网膜血管母细胞瘤、肾细胞癌或肾囊肿、胰腺肿瘤或胰腺囊肿、嗜铬细胞瘤、内耳淋巴囊肿瘤和生殖系统囊肿等病变。其中，多达60％的VHL病患者会出现肾细胞癌(Renal cell carcinoma，RCC)，这是VHL病患者死亡的主要原因之一。

　　贝组替凡在VHL相关肿瘤患者中的适应证尚待进一步确定，但是，现有的研究数据表明，贝组替凡可以作为VHL相关肿瘤患者的一种替代治疗或者手术治疗的补充治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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