阿那白滞素的治疗效果怎么样？阿那白滞素作为一种靶向治疗药物，可以针对自身免疫性疾病的关键因素白细胞介素-1进行干预，从而有效地抑制炎症反应，减轻症状，改善患者的生活质量。阿那白滞素的效果已经得到了多项临床试验和实践的证实，被认为是一种安全、有效、可靠的治疗方案。

　　在2021欧洲血液学协会(EHA)虚拟大会上公布的数据也表明，使用阿那白滞素预防对神经系统事件(NEs)、感染、巨噬细胞活化综合征/噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(MAS/HLH)、orva-cel扩增或疾病反应的发生率没有不良影响。既往接受过至少3线治疗的33例RRMM患者序贯入组I/II期EVOLVE研究(NCT03430011)。在orva-cel输注前一晚、第1天输注前3小时和第2-5天每24小时皮下给予阿那白滞素100 mg.如果患者发生CRS,则将剂量增加至每12小时一次。

　　阿那白滞素预防组(n=14)的中位随访时间为3个月，非阿那白滞素预防组(n=19)为8.8个月。在阿那白滞素预防组和非阿那白滞素预防组中，既往治疗方案的中位数分别为6和5；分别有57%和68%的患者使用桥接治疗。两组中CRS的总发生率相似，但接受阿那白滞素预防的患者中2级事件较少(HR=0.54；95%CI,0.21-1.38)。在接受阿那白滞素预防治疗的患者中，Tocilizumab(Actemra)和皮质类固醇的使用率在数值上较低。

　　“大多数基线人口统计学和疾病特征在组间是相似的，”美国伯明翰阿拉巴马大学医学院O'Neal综合癌症中心临床研究副主任Luciano J.Costa博士说。“但在可测量的血清M蛋白、仅血清游离轻链、髓外浆细胞瘤和乳酸脱氢酶高于正常上限方面观察到潜在的重要差异。”2个月疗效评估后，阿那白滞素预防组的客观缓解率(ORR)为100%，非阿那白滞素预防组为95%。“在orva-cel治疗后6个月，87.5%的阿那白滞素预防患者和62%的非阿那白滞素预防患者保留了可检测到的CAR转基因拷贝，”Costa总结道。

　　阿那白滞素主要用于治疗以下几种自身免疫性疾病：

　　风湿性关节炎：这是一种常见的慢性关节炎，主要表现为关节肿胀、疼痛和僵硬。阿那白滞素可以与其他抗风湿药物联合使用，改善关节功能和生活质量。

　　系统性红斑狼疮：这是一种影响多个器官的全身性自身免疫性疾病，主要表现为皮肤损害、关节炎、肾脏损害等。阿那白滞素可以减轻皮肤和关节的炎症，降低肾脏损害的风险。

　　巨细胞动脉炎：这是一种罕见的血管炎，主要影响头部和颈部的动脉，导致头部剧烈的偏头痛、视力障碍等。阿那白滞素可以缓解头部的压迫感和眼部的不适，预防视神经萎缩和失明。

　　新生儿发育不良综合征：这是一种先天性的遗传性代谢紊乱，导致新生儿出现多个器官功能障碍，如皮肤溃疡、骨骼畸形、神经系统损害等。阿那白滞素可以控制新生儿的高发热和全身性发红，改善其生存率和预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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