去纤苷（Defitelio）是一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物。它用于治疗正在接受造血（血液）干细胞移植的患者的严重静脉闭塞性疾病（VOD）。Defitelio用于成人和一个月大的儿童。由于VOD患者的人数很少，这种疾病被认为是“罕见的”，去纤维钠Defitelio被指定为一种用于罕见疾病的药物。
美国FDA批准去纤维钠Defitelio（去纤维蛋白钠）是基于三项临床研究（阶段2，阶段3和扩展获取研究）对肝脏VOD伴肾或肺功能不全患者进行的研究结果。受试者每六小时用6.25mg/kg的去纤维钠Defitelio治疗，以两小时静脉内输注给药。第二阶段研究纳入了75例成人和小儿肝脏多器官功能障碍患者（肾脏或肺脏或两者），他们接受Defitelio（去纤维钠）治疗14天。在HSCT后超过100天的试验中观察到的存活率为44％。
HSOS是HSCT后常见的并发症，死亡率极高。去纤苷是目前用于预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物，可以有效提高患者100 d生存率和完全缓解率，是美国唯一批准的用于治疗成人和儿童HSCT后伴有肾/肺功能障碍的HSOS的药物，疗效明确，但其在轻中症患者中的应用尚未达成明确共识，虽然去纤苷预防HSOS的疗效仍在研究中，但之前的3期临床试验已经显示出其在预防儿童HSOS的光明前景，下一步的研究将确定其在治疗轻中症HSOS以及预防成人和儿童HSOS中的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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