为了进一步探究塞利尼索联合FLAG-Ida方案对AML治疗的改善效果,来自西班牙的研究学者开展了一项多中心、开放性、非随机、单臂临床研究。研究人员纳入确诊为复发难治性AML的成人患者,且ECOG评分≤2分,排除标准包括急性早幼粒细胞白血病,研究人员共纳入14例患者,中位年龄52.5岁,男性占50%,半数患者ECOG评分为0分,4例(29%)患者既往接受过至少2种治疗方案,85.7%(12例)患者为高危组。另外,2例患者在治疗期间为非治疗相关死亡。
国家药品监督管理局(NMPA)批准塞利尼索(XPOVIO)在中国开展一项用于治疗骨髓纤维化(MF)患者的II期临床试验。骨髓纤维化(MF)是一种克隆性骨髓增殖性肿瘤,包括原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症(PV)后或原发性血小板增多症(ET)后骨髓纤维化。其主要特征是骨髓纤维组织增生、髓外造血、贫血、肝脾肿大、体质性症状、进展为白血病和生存缩短。异基因造血干细胞移植是目前理论上唯一可能治愈MF患者的治疗手段,但是移植存在较高的并发症和治疗相关死亡率。根据美国国家综合癌症网络(NCCN)指南,不适合进行异基因造血干细胞移植的中危-2、高危患者若血小板计数≥50×109/L,可接受JAK抑制剂芦可替尼(ruxolitinib)或fedratinib治疗(NCCN,2020)。若药物治疗失败或不耐受则预后较差,MF仍存在着许多亟待满足的临床需求。我们相信,此次塞利尼索临床研究获批将为进一步探索MF的治疗提供可靠的依据,为中国MF患者带来新的治疗选择。”如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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