接受地拉罗司治疗后，发生铁过载的MDS患者有11%~22%摆脱了输血依赖；另有更多患者的输血量明显减少。地拉罗司所致的血液学反应的中位时间为3~5个月，且摆脱输血依赖的概率在治疗期间有所提高。意大利一项研究显示，对既往接受过去铁胺治疗的患者，地拉罗司亦可有血液学反应，16%的患者可摆脱输血依赖，中位血液学反应时间为9个月。此外，地拉罗司产生的血液学反应具有持久性，多可维持1年以上，复发率依次为血红蛋白反应者（40%）、中性粒细胞反应者（18.2%）、血小板反应者（7.7%）。GIMEMA试验还提示，输血需求相对较低的患者（每月输注红细胞≤4U）更容易在地拉罗司治疗1年后摆脱输血依赖。

　　地拉罗司是治疗地中海贫血的铁螯合剂产品，是美国FDA批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用,在欧洲它被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。地拉罗司由诺华原研开发，并于2005年在美国上市，该药品一种口服铁螯合剂，其与三价铁离子以2：1比例结合成复合物，将患者体内过载的铁离子以粪便形式排出体外，从而降低体内铁的贮存。主要用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症)，适用于两岁以上儿童及成人服用。

　　地拉罗司用于治疗10岁及以上患有非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征和具有至少5mg Fe每克的肝脏铁（Fe）浓度（LIC）的患者的慢性铁超负荷干重（Fe/g dw）和血清铁蛋白大于300mcg/L.该指示在加速批准下基于肝铁浓度（小于5mg Fe/g dw）和血清铁蛋白水平的降低而得到批准。这种适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中临床获益的验证和描述。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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