拓舒沃作为靶向突变IDH1的抑制剂，也是目前唯一获FDA批准用于治疗IDH1突变AML的药物，FDA批准了两项适应证，分别为新诊断AML及R/R AML。拓舒沃治疗在R/R AML疗效显著，生存获益明显。AG120-C-001是一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验，纳入179例R/R AML患者，其中75例患者达缓解，总有效率超过41%，CR率为24%，且显著改善R/R AML患者生存，另外该药改善AML患者的输血依赖。
治疗新诊断及R/R白血病患者的疗效和安全性如何？
另外拓舒沃治疗新诊断AML近期疗效及远期生存获益显著。AG120-C-001纳入33例新诊断AML患者，中位年龄为76.5岁，细胞遗传学中危组患者占70.6%，高危组患者占26.5%，所有患者接受拓舒沃单药治疗，总反应率达54.5%，CR率达42.4%。中位起效时间较快，为1.9个月，且显著改善了患者的生存。拓舒沃具有良好安全性，不良反应大多为轻度，很少患者因药物副作用停药。因此拓舒沃治疗AML具有较好的安全性和耐受性。除获批适应证之外，目前国际上正在开展的关于拓舒沃相关研究数据。
针对不能接受强烈化疗的老年患者，拓舒沃联合阿扎胞苷治疗可提高疗效，目前数据显示总反应率可达78%，CR率可达60%，生存方面，1年OS超过80%。既往研究数据显示老年AML患者1年OS不足50%，拓舒沃联合阿扎胞苷治疗显著改善OS。拓舒沃联合标准化疗治疗60岁以下或能接受强烈化疗AML患者的临床试验正在进行，目前数据显示CR率高达80%，生存数据尚需进一步观察，初步结果提示拓舒沃联合标准化疗具有一定疗效。
对于新诊断老年AML患者，强化疗耐受性差，疗效也较差。拓舒沃单药治疗不适合强烈治疗的新诊断老年AML患者，血液学反应率高，CR+CRh达40%左右，起效时间亦为2个月左右，总体生存时间（OS）可达1年左右，获得血液学缓解的患者生存期更长，1年OS超过60%，上述数据提示拓舒沃作为口服药物单药治疗新诊断AML疗效显著。安全性方面，常见不良事件为诱导分化综合征，未发现其它严重不良反应，整体上毒副作用可控。总之，拓舒沃靶向突变IDH1单药治疗R/R和新诊断老年AML患者疗效显著，安全可控。基于以上研究数据，拓舒沃已在美国批准上市。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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