阿维普替尼（avapritinib）是一款强力的高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。阿维普替尼已经表现出抑制与GIST相关的广泛KIT和PDGFRA突变体的效力。这款新药曾经获得FDA授予的突破性疗法认定，以及快速通道资格，孤儿药资格和优先审评资格。治疗胃肠道间质瘤的效果好吗？

　　FDA根据43例GIST患者PDGFRA外显子18突变的临床试验结果批准了阿伐普替尼，其中38例PDGFRA D842V突变。患者每天接受阿维普替尼AYVAKIT 300毫克或400毫克口服，直到病情进展或受不了毒性。

　　建议剂量为300毫克，每天一次。该试验测量了多少患者在治疗过程中经历了肿瘤完全或部分缩小（总有效率）。对于PDGFRA外显子18突变的患者，总有效率为84%，7%有完全应答，77%有部分应答。对于PDGFRA D842V突变的亚组患者，总有效率为89%，8%有完全应答，82%有部分应答。虽然未达到应答的中位持续时间，但61%的外显子18突变应答患者的应答持续时间为6个月或更长（31%的持续应答患者的随访时间少于6个月）。

　　服用阿维普替尼的患者常见的副作用是水肿、恶心、疲劳/乏力、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、发色改变、流泪、腹痛、便秘、皮疹和头晕。阿伐普替尼可导致颅内出血，在这种情况下，应减少剂量或停止用药。阿伐普替尼还可能影响中枢神经系统，包括认知障碍、头晕、睡眠障碍、情绪障碍、言语障碍和幻觉。如果发生这种情况，根据严重程度可以撤药，在副作用改善或停止后以相同或减少剂量恢复给药。

　　阿维普替尼的批准为携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者带来了新的治疗选择，这一患者群此前的治疗选择非常有限。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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