考比替尼是一款由罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司和Exelixis联合开发的口服MEK1/2抑制剂，可通过与RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中的MEK靶点结合来抑制肿瘤细胞的生长。RAS/RAF/MEK/ERK信号通路是重要的细胞内信号转导通路之一，该通路存在于大多数细胞中，且与多种细胞功能相关，可参与调节细胞生长、增殖、凋亡等多种生理过程。MEK1/2属于丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶，它可激活ERK,是RAS与RAF的下游应答因子。通过抑制MEK的活性可以影响肿瘤的生存、增殖与分化。此前，考比替尼已被批准用于治疗黑色素瘤。
日前，纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC）宣布，美国FDA授予MEK1/2抑制剂考比替尼突破性疗法认定，用于治疗患有不携带BRAF V600突变的细胞组织肿瘤（histiocytic neoplasms,HN），埃德海姆⁃切斯特病（Erdheim-Chester disease,ECD）和其它细胞组织增生症（Histiocytosis）患者。
该突破性疗法认定是基于由MSKCC和基因泰克合作进行的一项2期临床试验结果。该试验共有18名未确定基因突变亚型的细胞组织增生症成人患者参与。试验结果表明，考比替尼在细胞组织增生症成人患者的治疗中显示出显著且持久的疗效，不论患者属于何种亚型的病症。接受考比替尼治疗的患者达到了89%的总缓解率（ORR）。获得缓解的患者在接受治疗一年后，缓解仍然得到持久的维持，其中有94%的患者病情没有发生进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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