舒替利单抗是首款FDA批准用于冷凝集素病患者的疗法。它能够抑制患者因为补体蛋白激活导致的溶血。Enjaymo（sutimlimab）舒替利单抗是一款特异性靶向补体C1s蛋白的单克隆抗体，它是赛诺菲重点开发的在研疗法之一。补体系统级联介导多种自身免疫性疾病，通过阻断经典补体通路中的C1s蛋白的功能，Enjaymo有望治疗多种自身免疫性疾病。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格。

　　在接受舒替利单抗治疗的冷凝集素病患者中，选择性上游抑制经典补体途径的活性可以迅速停止溶血，提高血红蛋白水平，减轻疲劳。

　　另外一项10名冷凝集素病患者参与了首次人体试验的1b期（NCT02502903）组成部分。患者接受10 mg/kg的试验剂量的舒替利单抗，1至4天后再接受60 mg/kg的全剂量，每周再接受3次60 mg/kg的剂量。所有输注均耐受良好，无需术前用药。未观察到与药物相关的严重不良事件。

　　10例冷凝集素病患者中有7例出现血红蛋白增加＞2 g/dL的反应。舒替利单抗在第一周内迅速提高血红蛋白水平，中位数为1.6 g/dL，在6周内迅速增加3.9 g/dL（四分位间距，1.3-4.5 g/dL）。舒替利单抗迅速消除了血管外溶血，大多数患者在24小时内使胆红素水平正常，4名患者在1周内使触珠蛋白水平正常。当最后一剂舒替利单抗后3至4周循环中的药物水平被清除时，溶血性贫血复发。

　　舒替利单抗用于治疗患有冷凝集素病的成年患者溶血性贫血，是一种人源化单克隆抗体，选择性靶向C1s蛋白，一种负责激活该途径的C1复合丝氨酸蛋白酶。舒替利单抗是由赛诺菲研发的，于2022年2月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格。建议遵医嘱用药，对症治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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