小脑性共济失调种类繁多，这个有效性的研究中完全没有对于患者诊断的描述，属于受试者入组标准不详，有混淆视听之嫌。病例的人数不清，而研究样本的大小直接导致了结果的可靠程度。曾经有过一个经典的笑话，说明研究有效性的误区。用小鼠模型观察一个药物治疗的有效性，结果是33%有效，33%无效，33%脱落。事实上，只有3只小鼠，一只改善，一只没改善，一只跑了。他替瑞林治疗脊髓小脑变性的作用
他替瑞林为合成的促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，TRH除内分泌作用外，还可以作用在中枢神经系统：提高运动活性，改善共济失调步态，保持觉醒，改善抑郁情绪等作用。但是TRH的特性是在体内快速代谢降解，作用时间短，产生内分泌作用，胃肠道不易吸收，也不易透过血脑屏障。而他替瑞林克服了这些缺点，药理学研究显示本品经由脑TRH受体对中枢神经系统产生强而持久的多重作用，带来的内分泌作用却比TRH弱很多。
小脑性共济失调是一个症状，诊断非常复杂和困难。背后有相当多的病因，至少包括遗传性、获得性、变性性三大类原因，每种里面的疾病又不胜枚举。多系统萎缩是变性性小脑性共济失调的代表疾病，这些病因多数不好确认，需要通过血液、脑脊液、影像等方法加以证实或排除，有时只有通过去世后的尸检才能证实最终的诊断。
在做临床试验时，通常需要选择符合某一诊断标准的一种疾病，这就使研究人群相对单一，研究结果也不太容易推广至其它类型。因此在看待研究结果时，需要注意所研究的样本人群，科学理性地对待。而有些商家有时可能有意无意地模糊这个概念，让患者误以为对所有情况都适用。
作为一种对症治疗药物，他替瑞林不是针对病因的治疗，不是针对异常蛋白的药物，而是针对症状的治疗方法，对于神经退行性疾病患者（包括遗传性共济失调）如果有效，需要长期服用，停药就失去作用。共济失调患者群体的病种非常复杂多样，每个患者的疾病不同，临床表现不同，病程不同，一种药物不可能改善所有患者的症状，病友需要理性面对这个药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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