依维替尼Tibsovo是一款同类首创的、选择性针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。研究发现，IDH1突变常见于包括急性髓系白血病（AML）、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。

　　依维替尼胆管癌适应症的获批是基于ClarIDHy试验的积极结果。该试验是一项全球性、随机3期试验，入组患者是先前接受过一种或两种系统疗法后出现疾病进展的IDH1突变胆管癌患者，主要终点是通过独立放射学评估确定的无进展生存率（PFS）。试验中，患者按2:1的比例随机分配接受依维替尼（500mg，每日一次）或安慰剂治疗。

　　结果显示：与安慰剂相比，依维替尼使IDH1突变型胆管癌患者的疾病进展或死亡风险降低了63%（2.7个月VS 1.4个月），达到了无进展生存期显著改善的主要终点。此外，依维替尼也改善了患者的总生存期（OS），依维替尼治疗组中位OS为10.3个月，安慰剂组中位OS为7.5个月。由于按临床试验方案规定，随机分配到安慰剂组的患者可随疾病进展转入治疗组，安慰剂组中有很高比例（70.5%）的患者转入治疗组，因此OS差异未达到统计学显著标准。

　　柳叶刀杂志再次爆出依维替尼在胆管癌lll期临床试验ClarlDHy中的显着疗效。ClarlDHy试验是一项多中心、随机、双盲、与安慰剂对照的多中心lll期临床研究。依维替尼组：安慰剂组=10.8个月:9.7个月（HR=0.69，95%CI:0.44-1.10，p=0.06）。依维替尼组与安慰剂组的数据相差不大，是因为61例安慰剂组的胆管癌患者中后期有35例患者口服依维替尼治疗。假如安慰剂组的胆管癌患者一直口服安慰剂，通过模型分析得出安慰剂组的中位OS仅6个月（HR=0.46，95%CI:0.28-0.75，p<0.001）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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