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依库珠单抗/依库丽单抗(ECULIZUMAB)对广泛性重症肌无力患者的长期疗效如何?

时间:2023-07-27 11:13 来源:药品咨询 作者:康必行-小璐

  为了评估依库珠单抗组在这些患者中的长期疗效和安全性,研究者进行了一项开放标签扩展(OLE)研究,涉及161例完成CHAMPION双盲随机期的患者。OLE期的所有参与者接受依库珠单抗组治疗长达4年,无论他们在双盲期是使用依库珠单抗组还是安慰剂。这些患者中有79例(至研究截止日期在访)的数据被纳入中期分析,同时也在2022年AAN中进行提交。

依库珠单抗

  在这项III期、双盲、多中心研究中,平均年龄57岁的175例抗乙酰胆碱受体抗体阳性(AChR Ab+)的广泛性重症肌无力(gMG;美国重症肌无力基金会II-IV级)患者随机接受静脉注射依库珠单抗或安慰剂,按1:1的比例给药26周。依库珠单抗组患者在第1天接受初始负荷剂量2400-3000 mg后,从第15天开始每8周接受3000-3600 mg的依库珠单抗输注。根据患者报告的症状和功能状态的衡量标准,所有患者在基线时重症肌无力-日常生活活动(MG-ADL)评分≥6。

  26周后,与安慰剂组相比,依库珠单抗组患者在MG-ADL总评分的主要结果方面有显著改善(-3.1 vs-1.4;P<0.001)。从重症肌无力(QMG)总分显示的疾病严重程度的次要转归来看,依库珠单抗组比安慰剂组比基线有更显著的改善(-2.8 vs-0.8;P<0.001)。重要的是,临床效益在早期治疗开始时就能看到,并持续整个治疗过程。Dr.Vu报告说:“在1周内即观察到依库珠单抗组MG-ADL和QMG评分的改善,并在26周内持续受益。”根据伊诺凯组单抗的经验,依库珠单抗组的不良事件(AE)与C5抑制剂的预期一致,2个治疗组之间没有显著差异。

  在双盲阶段看到的改进在OLE阶段也持续存在。

  在OLE阶段继续使用依库珠单抗组治疗的患者中,MG-ADL评分的改善持续到第52周:最小二乘(LS)较OLE基线的平均变化为-4.2;P<0.0001。在OLE阶段最初被分配到安慰剂组的患者,在OLE阶段转换到依库珠单抗组后,MG-ADL评分迅速改善,并持续到积极治疗的26周(LS均值从OLE基线变化为-2.4;P<0.01)。类似地,从QMG评分来看,在OLE中继续使用依库珠单抗组的患者持续获益,而转换到依库珠单抗组患者的获益也得到改善。

  欧盟委员会(EuropeanCommission,EC)授予了依库珠单抗孤儿药地位(orphan drug designation,ODD),依库珠单抗是第一种用于重症肌无力(Myasthenia Gravis,MG)的终端补体抑制剂类药物。2019年美国食品和药物管理局批准依库珠单抗(eculizumab)注射用于静脉内用于治疗抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的成年患者的视神经脊髓炎症(NMOSD)。NMOSD是中枢神经系统的自身免疫疾病,主要影响视神经和脊髓。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 依库珠单抗 https://www.kangbixing.com/ 


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(责任编辑:康必行-小璐)
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