创新药Odevixibat（奥维昔巴特）是一种非全身性回肠胆汁酸转运体（IBAT)抑制剂，患者仅需每日口服一次。该药于2021年7月16日获得欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗6个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者。2021年7月20日获得美国FDA批准，用于3个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者的瘙痒治疗。

　　进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的胆汁流动受损或胆汁淤积，导致肝细胞中的胆汁积聚导致肝脏疾病和症状，如剧烈瘙痒、睡眠不佳、生长迟缓和生活质量下降。该疾病的有害影响不仅限于进行性家族性肝内胆汁淤积症患者，还延伸到了照顾他们的人，该研究显示进行性家族性肝内胆汁淤积症对照顾者的生活质量、人际关系和职业前景产生负面影响。

　　NICE的建议是基于PEDFIC 1和PEDFIC 2的数据，这是进行性家族性肝内胆汁淤积症有史以来最大的全球3期试验。

　　在PEDFIC 1(一项随机、双盲、安慰剂对照研究)中，奥维昔巴特同时符合瘙痒(p=0.004)和血清胆汁酸(p=0.003)的主要终点，且耐受性良好，与药物相关的腹泻/频繁排便的发生率较低(接受治疗的患者中9.5%对安慰剂患者中5.0%)。

　　PEDFIC 2是一项长期、开放标签的3期延伸研究，在一项中期分析中证实奥维昔巴特持续降低了治疗长达48周的患者的血清胆汁酸，并改善了瘙痒评估、生长和睡眠以及肝功能标志物。

　　先天性胆汁酸合成障碍(inborn errors of bileacid synthesis,IEBAS)是由于合成两种主要胆汁酸(胆酸和鹅去氧胆酸)所必需的酶存在遗传缺陷，而引起先天性胆汁酸合成障碍。胆汁酸合成过程中需要至少14种酶参与，任何一个酶的缺乏都将导致正常胆汁酸生成障碍，从而导致一系列疾病和症状发生。IEBAS在国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》中位列第57个。

　　胆汁酸在维持正常肠肝循环和促进脂质及脂溶性维生素吸收上起重要作用。胆汁酸合成障碍可以导致正常胆汁生成降低、脂溶性维生素和脂肪吸收障碍、肝脏中毒性和异常固醇中间产物积聚，扰乱了胆汁酸转运过程而引起胆汁淤积和肝硬化的发生。其主要临床表现为高结合胆红素血症，常出现脂溶性维生素吸收不良，如佝偻病等。不同酶缺陷的临床表型略有不同。进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和先天性胆汁酸合成障碍(IEBAS)。目前针对这两种疾病的创新药Odevixibat（奥维昔巴特）和Cholic acid（胆酸）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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