普纳替尼Ponatinib（Iclusig）能够让接受过多次预先治疗的慢性期慢性粒细胞白血病（CP-CML）患者保持深度、持久的缓解。普纳替尼（Ponatinib）是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。早前普纳替尼Ponatinib（Iclusig）获准用于对既往酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗耐药或不耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞性白血病(CML)，以及对既往TKI治疗耐药或不耐受的费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)。
PACE试验是接受过2到3次TKI治疗CP-CML患者中进行的时间最长规模最大的研究之一，这些发现为医生提供了有关ponatinib的临床获益和安全性的最新信息，主要作者Eduardo Cortes在一份声明中表示。
在270名患者组成的队列中，超过90％的患者曾接受过至少2次TKI治疗。研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。
关键II期PACE试验评估普纳替尼的起效剂量为45mg每日一次的功效和安全性。然而，对PACE数据的后期分析表明，动脉血栓事件（AOE）可能与剂量有关，预计每日剂量强度减少15mg，可使AOE风险降低约33％。研究人员于2013年10月实施了剂量减量，以降低包括AOE在内的血栓事件风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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